Експериментальний препарат від рідкісної лейкоенцефалопатії провалив дослідження II фази, хоча для експертів галузі це не стало особливо несподіванкою.
Йдеться про інгібітор TREM2 ілузанебарт, який було розроблено для лікування лейкоенцефалопатії з аксональними сфероїдами та пігментованою глією – генетичної патології без терапевтичних варіантів, що призводить до важкої дисфункції мікроглії.
Згідно з даними Vigil Neuroscience, ілузанебарт посилює передачу сигналів через DAP12/SYK, що забезпечує пом’якшення дисфункції мікроглії. Як стверджувала компанія, ілузанебарт демонстрував у дослідженнях in vitro та in vivo субнаномолярну ефективність і селективну дію на рецептор TREM2, що запускало каскад сигналів для забезпечення нейрозахисних і гомеостатичних функцій мікроглії. Наскільки це відповідає дійсності, мало показати дослідження II фази – але його результати розчарували інвесторів: ілузанебарт не досягнув у ньому первинних кінцевих точок, в тому числі визначених на основі біомаркерів.
Vigil Neuroscience також повідомила, що ілузанебарт продемонстрував сприятливий профіль безпеки та переносимості.
Невдача ілузанебарту спонукала біотехнологічну компанію, яку незабаром має поглинути Sanofi, зупинити довгострокову розширену частину зазначеного випробування.
Sanofi, яка минулого місяця уклала угоду про придбання Vigil Neuroscience, тоді відмовилася від прав на ілузанебарт після поглинання. Права на цей актив мали відійти компанії Amgen. Ще тоді аналітики William Blair висловили сумніви щодо ефективності цього кандидату, вважаючи, що Vigil Neuroscience не погодилася б на такі умови угоди, якби мала обнадійливі дані щодо ілузанебарту.
Отримавши останні дані, аналітики William Blair зазначили, що вони «не здивовані результатом» випробування агоніста TREM2.
