Іспанія відшкодовуватиме вартість надзвичайно дорогого орфанного препарату

Libmeldy (атидарсаген аутотемсел) — кріоконсервований розчин для інфузій, який містить аутологічні гемопоетичні стовбурові клітини та клітини-попередники (HSPC), збагачені CD34+. Його розробила компанія Orchard Therapeutics, що на цей час функціонує як підрозділ японської Kyowa Kirin.

Атидарсаген аутотемсел застосовують для лікування метахроматичної лейкодистрофії (MLD) – рідкісного орфанного захворювання, зумовленого недостатністю ферменту арилсульфатази А (ARSA). Маніфестуючи у дитячому віці, MLD вражає центральну і периферичну нервову систему й розвивається численними інвалідизуючими психоневрологічними та моторними порушеннями.

Більшість дітей з метахроматичною лейкодистрофією помирає протягом пʼяти років після виникнення симптомів. Ліків, які були б здатні зупинити дегенеративні процеси при MLD, до появи Libmeldy не існувало.

Цей препарат було схвалено в Європейському Союзі у 2020 році.

Тепер Orchard Therapeutics забезпечила його вихід на сьомий європейський ринок, домовившись про відшкодування вартості терапії з іспанським урядом. Міжміністерська комісія з питань ціноутворення на лікарські засоби в Іспанії підтримала доступ Іспанської національної системи охорони здоровʼя (SNS) до Libmeldy, який будуть застосовувати в цій країні для лікування всіх форм ранньої MLD.

В Іспанії народжується 2-3 дітей з метахроматичною лейкодистрофією щороку.

В ЄС однократна ін’єкція Libmeldy коштує близько 3 мільйонів євро. Препарат вже реімбурсується у Великій Британії, Німеччині, Італії та деяких інших європейських країнах.

На момент лончу в США Orchard Therapeutics виставила на цей препарат цінник у $4,25 мільйона – тоді він став найдорожчим у світі лікарським засобом. Обґрунтовуючи таку високу вартість, компанія заявила, що вона «відображає цінність, яку може забезпечити ця терапія». У Сполучених Штатах цей продукт продається під брендом Lenmeldy.