Испания будет компенсировать стоимость чрезвычайно дорогого орфанного препарата

Libmeldy (атидарсаген аутотемсел) — криоконсервированный раствор для инфузий, содержащий аутологичные гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники (HSPC), обогащённые CD34+. Его разработала компания Orchard Therapeutics, которая на данный момент функционирует как подразделение японской Kyowa Kirin.

Атидарсаген аутотемсел применяется для лечения метахроматической лейкодистрофии (MLD) — редкого орфанного заболевания, вызванного недостаточностью фермента арилсульфатазы А (ARSA). Проявляясь в детском возрасте, MLD поражает центральную и периферическую нервную систему, вызывая многочисленные инвалидизирующие психоневрологические и моторные нарушения.

Большинство детей с метахроматической лейкодистрофией умирают в течение пяти лет после появления симптомов. Лекарств, способных остановить дегенеративные процессы при MLD до появления Libmeldy, не существовало.

Этот препарат был одобрен в Европейском Союзе в 2020 году.

Теперь Orchard Therapeutics обеспечила его выход на седьмой европейский рынок, договорившись об компенсации стоимости терапии с испанским правительством. Межминистерская комиссия по ценообразованию на лекарственные средства в Испании поддержала доступ Испанской национальной системы здравоохранения (SNS) к Libmeldy, который будут применять в этой стране для лечения всех форм ранней MLD.

В Испании ежегодно рождаются 2–3 ребёнка с метахроматической лейкодистрофией.

В ЕС одноразовая инъекция Libmeldy стоит около 3 миллионов евро. Препарат уже компенсируется в Великобритании, Германии, Италии и некоторых других европейских странах.

На момент запуска в США Orchard Therapeutics установила на этот препарат ценник в 4,25 миллиона долларов — тогда он стал самым дорогим лекарственным средством в мире. Обосновывая такую высокую стоимость, компания заявила, что она «отражает ценность, которую может обеспечить эта терапия». В Соединённых Штатах этот продукт продаётся под брендом Lenmeldy.