Mirum Pharmaceuticals зареєструвала новий орфанний препарат – Ctexli

Трохи менше ніж через два роки після того, як компанія з Сан-Франциско заплатила Travere Therapeutics 210 мільйонів доларів США за її лінійку препаратів на основі жовчних кислот, угода окупилася: FDA схвалило один з препаратів для лікування рідкісного розладу лізосомального накопичення.

Новинка, Ctexli (хенодіол), призначена для лікування дорослих пацієнтів з церебротендінозним (церебросухожильним) ксантоматозом – рідкісним генетичним захворюванням, яке супроводжується порушенням синтезу первинних жовчних кислот у печінці, що призводить до посилення синтезу холестерину, метаболіти якого потім накопичуються в мозку, сухожиллях та інших тканинах. У хворих розвиваються мозочкова атаксія, деменція, спинномозкові паралічі, сухожильні ксантоми, катаракти.

Препарат був затверджений FDA на основі даних дослідження 3 фази, які показали, що хенодіол при застосуванні тричі на добу у дозі 250 мг суттєво знижував рівень двох метаболітів холестерину порівняно з плацебо.

Препарат містить попередження про гепатотоксичність і може бути шкідливим для пацієнтів з аномаліями жовчних проток, зазначили у FDA. При застосуванні хенодіолу необхідно регулярно моніторити рівень печінкових ферментів.

Нове схвалення перетворює хенодіол, який вже застосовується протягом десятиліть для лікування каменів у жовчному міхурі під брендом Chenodal, на перший у США препарато, що спеціально призначений для лікування церебросухожильного ксантоматозу.

Mirum Pharmaceuticals ще не розкрила інформацію про вартість Ctexli та не оприлюднила дату запуску продажів нового продукту.