Mirum Pharmaceuticals зарегистрировала новый орфанный препарат – Ctexli

Спустя чуть меньше двух лет после того, как компания из Сан-Франциско заплатила Travere Therapeutics 210 миллионов долларов США за ее линейку препаратов на основе желчных кислот, сделка оправдала себя: FDA одобрило один из препаратов для лечения редкого расстройства лизосомального накопления.

Препарат Ctexli (хенодиол) предназначен для лечения взрослых пациентов с церебротендинозным (церебросухожильным) ксантоматозом – редким генетическим заболеванием, которое сопровождается нарушением синтеза первичных желчных кислот в печени, что приводит к усилению синтеза холестерина, метаболиты которого затем накапливаются в мозге, сухожилиях и других тканях. У больных развиваются мозжечковая атаксия, деменция, спинальные параличи, сухожильные ксантомы, катаракты.

Препарат был одобрен FDA на основе данных исследования 3 фазы, которые показали, что хенодиол при применении трижды в день в дозе 250 мг значительно снижал уровень двух метаболитов холестерина по сравнению с плацебо.

Препарат содержит предупреждение о гепатотоксичности и может быть вреден для пациентов с аномалиями желчных протоков, отметили в FDA. При употреблении хенодиола необходимо регулярно контролировать уровень печеночных ферментов.

Новое одобрение превращает хенодиол, который уже используется на протяжении десятилетий для лечения камней в желчном пузыре под брендом Chenodal, в первый в США препарат, специально предназначенный для лечения церебросухожильного ксаноматоза.

Mirum Pharmaceuticals еще не обнародовала информацию о стоимости Ctexli и дате запуска продаж нового продукта.