CSL Behring зареєструвала в ЄС новий орфанний препарат

Andembry (гарадацимаб) був затверджений Єврокомісією для профілактики загострень спадкового ангіоневротичного набряку – рідкісного захворювання, що під час нападів призводить до виснажливого та болісного набряку в різних ділянках тіла та іноді навіть до асфіксії.

Інгібітор фактора XIIa Andembry був дозволений для використання у пацієнтів віком від 12 років. Препарат вводиться підшкірно за допомогою шприц-ручки з частотою один раз на місяць.

Рішення єврорегулятора ґрунтувалося на даних реєстраційного дослідження VANGUARD, в якому гарадацимаб повністю попередив загострення спадкового ангіоневротичного набряку у 61,5% пацієнтів протягом шестимісячного періоду. Жоден учасник не вибув із дослідження внаслідок небажаних явищ.

Гарадацимаб також був схвалений у Великобританії та Австралії на сьогоднішній день і проходить регуляторну перевірку в США, Китаї, Японії та Швейцарії.

Підрозділ компанії CSL Behring запустить продажі Andembry в ЄС після завершення переговорів щодо доступу та реімбурсації.

Менша частота введення – потенційна перевага продукту CSL Behring перед популярним інгібітором калікреїну Takhzyro (ланаделумаб), який випускає Takeda. Останній вводиться у вигляді підшкірних інʼєкцій кожні два тижні. Також Andembry може стати альтернативою пероральному інгібітору калікреїну Orladeyo (беротралстат) від Biocryst, який потрібно приймати щоденно.

На ринку ЄС також присутні старіші ліки, які застосовують для профілактики загострень спадкового ангіоневротичного набряку, зокрема, Berinert, який вводиться внутрішньовенно, і Haegarda, який вводиться двічі на тиждень у вигляді підшкірної інʼєкції. Takeda також продає там лікарський засіб для внутрішньовенного введення під назвою Cinryze.