Компанія ввела експериментальний засіб першому учаснику клінічного дослідження I фази у афілійованій лікарні медичного університету Чжецзяна.
RAG-17 – новітній препарат класу малих інтерферуючих РНК (siRNA), розроблений для лікування окремого підтипу бічного аміотрофічного склерозу (БАС), пов’язаного з мутаціями в гені супероксиддисмутази 1 (SOD1). Препарат доставляється у центральну нервову систему шляхом інтратекальної ін’єкції.
RAG-17 було розроблено з використанням авторської платформи компанії Smart Chemistry Aided Delivery (SCAD). Препарат ініціює сайленсинг мутантного гена, відповідального за експресію білка SOD1. У дослідженнях на тваринних моделях цей кандидат покращував моторику та виживаність транс генних мишей з hSOD1G93A. FDA вже надало йому статус орфанного препарату.
Днями китайська компанія ввела RAG-17 першому учаснику рандомізованого клінічного дослідження I фази в афілійованій лікарні медичного університету Чжецзяна. Плацебо-контрольоване дослідження з подвійним засліпленням спрямоване на оцінку фармакокінетики, попередньої ефективності, фармакодинаміки та безпеки препарату Ractigen Therapeutics.
«Перший пацієнт, який отримав першу дозу RAG-17, знаменує собою ключову віху в нашій місії по боротьбі з БАС, одним із найбільш руйнівних нейродегенеративних захворювань. Це підкреслює нашу непохитну відданість розвитку ліків на основі РНК з трансформуючим життя пацієнтів з БАС потенціалом», — прокоментував цю подію засновник і генеральний директор Ractigen Therapeutics доктор Лонг-Чен Лі.
