Орфанний препарат bluebird bio підозрюють у канцерогенності

Цього разу у сатті, оприлюдненій в авторитетному науковому виданні The New England Journal of Medicine (NEJM), застосування препарату bluebird bio Skysona, який застосовується для лікування фатального нейродегенеративного захворювання, пов’язали з сімома випадками розвитку гематологічних пухлин.

Skysona (елівалдоджин аутотемсел) – препарат клітинної терапії на основі лентивірусного вектору, розроблений для лікування церебральної адренолейкодистрофії (ЦАЛД), генетичного розладу, що супроводжується важкою ендокринною та неврологічною дисфункцією. Упродовж двох років після маніфестації хвороби відзначається повна нейродегенерація до вегетативного стану, протягом чотирьох років після початку захворювання пацієнт помирає.

Елівалдоджин аутотемсел виправляє експресію гену ABCD, відповідального за розвиток церебральної адренолейкодистрофії. Процес лікування Skysona складний: проводиться з мобілізацією гемопоетичних стовбурових клітин, етапом кондиціонування хіміотерапевтичними агентами тощо. Після початку дії препрата відзначається стабілізація захворювання. Терапевтичний ефект елівалдоджин аутотемселу зберігається пожиттєво.

Для лікування церебральної адренолейкодистрофії Skysona застосовується однократно. Вартість дози препарату після схвалення була встановлена на рівні 3 мільйонів доларів США.

Згідно з публікацією в NEJM, дослідники з Бостонської дитячої лікарні виявили, що у 7 із 67 пацієнтів віком до 18 років, які брали участь у фазі II та III фази дослідження з перевірки Skysona, виникли гематологічні пухлини: в шести випадках – мієлодиспластичний синдром (МДС), в одному – гострий мієлоїдний лейкоз (ГМЛ). Рак крові розвивався за період часу від 14 місяців до приблизно 7,5 років після введення препарату. Один пацієнт з МДС помер, четверо вилікувалося, пацієнт з ГМЛ проходить терапію. В жодного з них не відзначалося рецидиву ЦАЛД.

Фахівці зазначають, що виникнення вторинних злоякісних новоутворень – відомий ризик препаратів, створених на основі лентивірусних векторів.

«Благополуччя пацієнтів із ЦАЛД, пролікованих Skysona, або тих, хто розглядає можливість такого лікування після встановлення діагнозу ЦАЛД, є нашим головним пріоритетом. Ми усвідомлюємо, що сім’ї дітей з діагнозом ЦАЛД стикаються з необхідністю приймати термінове рішення щодо терапії, і bluebird прагне забезпечити лікарям доступ до найновішої інформації про безпеку цього препарату для прийняття обґрунтованих рішень», — прокоментував публікацію представник bluebird bio ресурсу Pharmaceutical Technology.