Орфанный препарат bluebird bio подозревают в канцерогенности

На этот раз в статье, появившейся в авторитетном издании The New England Journal of Medicine (NEJM), применение препарата bluebird bio Skysona, разработанного для лечения фатального нейродегенеративного заболевания, связали с семью случаями развития гематологических опухолей.

Skysona (эливалдоджин аутотемсел) – препарат клеточной терапии на основе лентивирусного вектора, разработанный для лечения церебральной адренолейкодистрофии (ЦАЛД) — генетического расстройства, сопровождающегося тяжелой эндокринной и неврологической дисфункцией. В течение двух лет после манифестации болезни отмечается полная нейродегенерация в вегетативное состояние, в течение четырех лет после начала заболевания пациент умирает.

Эливалдоджин аутотемсел исправляет экспрессию гена ABCD, ответственного за развитие церебральной адренолейкодистрофии. Процесс лечения Skysona сложен: проводится с мобилизацией гемопоэтических стволовых клеток, этапом кондиционирования химиотерапевтическими агентами. После начала действия препарата отмечается стабилизация заболевания. Терапевтический эффект эливалдоджина аутотемсела сохраняется пожизненно.

Для лечения церебральной адренолейкодистрофии Skysona применяется однократно. Стоимость дозы после одобрения была установлена ​​на уровне 3 миллионов долларов США.

Согласно публикации в NEJM, исследователи из Бостонской детской больницы обнаружили, что у 7 из 67 пациентов в возрасте до 18 лет, участвовавших в фазе II и III фазы исследования по проверке Skysona, возникли гематологические опухоли: в шести случаях – миелодиспластический синдром (МДС), в одном – острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Рак крови развивался за период времени от 14 месяцев до 7,5 лет после введения препарата. Один пациент с МДС умер, четверо излечились, пациент с ОМЛ проходит терапию. Ни в одном из случаев не отмечалось рецидива ЦАЛД.

Специалисты отмечают, что возникновение вторичных злокачественных новообразований – известный риск препаратов, созданных на основе лентивирусных векторов.

«Благополучие пациентов с ЦАЛД, пролеченных Skysona или тех, кто рассматривает возможность такого лечения после установления диагноза ЦАЛД, является нашим главным приоритетом. Мы отдаем себе отчет, что семьи детей с диагнозом ЦАЛД сталкиваются с необходимостью принимать срочное решение по терапии, и bluebird стремится обеспечить врачам доступ к новейшей информации о безопасности этого препарата для принятия обоснованных решений», — прокомментировал публикацию представитель bluebird bio ресурса Pharmaceutical Technology.