- Категорія
- Новини
Лонч препарату генної терапії гемофілії від uniQure затримується
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
157
Невелика біотехнологічна компанія з Нідерландів uniQure обійшла в розробці засобу від гемофілії В навіть фармгігантів. Однак виникли проблеми з боку регулятора.
Надії на те, що препарат генної терапії гемофілії B етранакоген дезапарвовек (EtranaDez), що розвивається Uniqure, може бути затверджений за прискореною процедурою, давно розвіялися. Мало того — FDA зажадало додаткових даних з довгострокових спостережень по опорному дослідженню проекта, й це затримає подачу реєстраційної заявки приблизно на пів року.
Через нові умови регулятора акції uniQure впали на 7%, але компанія все ж таки має й гарні новини: дані дослідження Hope-B, зібрані за перший рік, продемонстрували стійкі рівні фактора IX і значне зниження річних показників частоти кровотеч у порівнянні з початковим періодом.
Позитивним моментом для uniQure є те, що терапевтичний ефект EtranaDez виглядає стійким, чого не можна сказати про її препараті генної терапії гемофілії А.
Тим часом основні конкуруючі проекти, SB-FIX Sangamo і TAK-748 Takeda, були закриті. Проте нідерландського розробника наздоганяють Pfizer і Roche, а також більш дрібний гравець Freeline. Фіданакоген елапарвовек (кандидат Pfizer) знаходиться в 3 фазі, але американська компанія поки не уточнила, коли представить дані досліджень. Кандидат Freeline взагалі затримується у фазі 2/3.
Втім, чи дає затримка Uniqure перевагу конкурентам — питання спірне, адже цілком реально, що американський регулятор може висунути аналогічні вимоги й до інших компаній, які розробляють препарати генної терапії гемофілії.
