Категорія: Новини

Епігенетичний препарат від межового розладу особистості не пройшов випробування, та виробник наполягає на його ефективності

Дата публікації: 09 січня 17:00
Кількість переглядів: 165

Oryzon Genomics консультуватиметься з FDA після того, як її препарату не вдалося пом’якшити симптоми й тяжкість перебігу межового розладу особистості, – керівники компанії спробують «переформатувати» кінцеві точки дослідження.

Кандидат під назвою вафідемстат перевірявся у клінічному дослідженні фази 2b PORTICO в когорті пацієнтів із межовим розладом особистості (МРО). Втім, експериментальне лікування не забезпечило покращення стану пацієнтів на 8-12 тижнях, як того вимагають стандарти Borderline Personality Disorder Checklist.

Проте Oryzon Genomics заявила, що цей пероральний препарат досяг вторинної кінцевої точки – зменшення тяжкості розладу за той самий проміжок часу за шкалою Borderline Evaluation of Severity. Компанія стверджує, що вафідемстат забезпечив у максимумі 38-вдсоткове зниження симптомів на 10-му тижні терапії порівняно з плацебо. Крім того, дослідники помітили статистично значуще покращення у такій симптоматиці, як збудження та агресія, яке досягло максимуму у 80% на 10-му тижні терапії.

Oryzon Genomics запевняє, що отримані в PORTICO результати показують перевагу вафідемстата над з плацебо.

«Хоча ми не досягли первинних кінцевих точок, ми все ще вважаємо результати випробувань дуже позитивними та багатообіцяючими», — заявив генеральний директор компанії Карлос Буеса, зміщуючи акцент на вторинні кінцеві точки.

Зазначається, що вафідемстат добре переносився. Побічні ефекти, пов’язані з лікуванням, навіть були дещо нижчими в активній групі – 57,5% порівняно з 65,4% у групі плацебо.

Компанія налаштована на подальший розвиток вафідемстату у напрямку МРО та вимагатиме зустрічі з FDA для визначення наступних кроків. Мета Oryzon Genomics – отримати дозвіл на КД 3 фази, в якому будуть встановлені інші кінцеві точки.

Вафідемстат (ORY-2001) – інгібітор лізин-специфічної деметилази 1 (LSD1). Він відноситься до засобів так званої епігенетичної терапії, оскільки LSD1 класифікується як епігенетичний фермент, що модифікує пістони та відіграє «фундаментальну роль у нейрогенезі, нейрональній диференціації та аксональній навігації». Як стверджує розробник препарату, вафідемстат діє на двох основних рівнях: зменшує нейрозапалення та когнітивні порушення.

Вафідемстат також перевіряють у КД в інших умовах, зокрема, при шизофренії та синдромі Кабукі. Раніше цей кандидат також намагалися «прилаштувати» при ускладненнях COVID-19, ажитації при хворобі Альцгеймера та розсіяному склерозі.