FDA одобрило ивосидениб для лечения миелодиспластических синдромов

До этого ивосидениб, продающийся компанией Servier под брендом Tibsovo, был одобрен для лечения некоторых категорий взрослых пациентов с впервые диагностированным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, а также местно-распространенной или метастатической холангиокарциномой.

Теперь же американский регулятор разрешил применять этот таргетный препарат для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным миелодиспластическим синдромом.

Решение FDA утвердить ивосидениб по новому показанию было основнно на данных одногруппового исследования с участием 18 взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным миелодиспластическим синдромом с мутацией IDH1.

Результаты КИ показали, что частота полной ремиссии составила 38,9%, а среднее время достижения полной ремиссии — 1,9 месяца. В начале исследования 9 пациентам, которым требовалось переливания эртроцитарной или тромбоцитарной массы из-за гематологического заболевания, но после 56 дней лечения 6 из них больше не нуждались в гемотрансфузиях. Наиболее распространенные побочные эффекты препарата включали диарею, запоры, тошноту, боль в суставах, утомляемость, кашель, мышечные боли или сыпь.

Миелодиспластические синдромы (МДС) — гематологические заболевания, которые приводят к клональной пролиферации аномальных гемопоэтических стволовых клеток. При таких нарушениях частично сохраняется возможность выработки зрелых клеток крови, но наблюдается их дефицит, а сами клетки при этом изменены и плохо функционируют. До этого решения FDA одобренных препаратов таргетной терапии, доступных пациентам с рецидивирующими или рефрактерными МДС, не было.