FDA затвердило препарат для лікування рідкісного захворювання кісток

Компанія заявила, що її препарат паловоротен (ТМ Sohonos) був схвалений для лікування дорослих та дітей з прогресуючою осифікуючою фібродисплазією (ПОФ), рідкісним генетичним захворюванням сполучної тканини, що спричиняє прогресуючу втрату рухливості та скорочує тривалість життя.

Регулятор схвалив використання препарату у дівчаток у віці 8 років та старше та 10 років і старше у хлопчиків.

Орієнтовна річна прейскурантна ціна ліків — 624 000 доларів США з розрахунку 5 мг (доза) на день, — повідомила компанія Reuters, додавши, що доза може змінюватись в залежності від ваги людини та стану хвороби.

Схвалення препарату ґрунтується на даних дослідження пізньої стадії, яке показало зниження обсягу новоутворень аномальної кістки у пацієнтів на 54% порівняно зі стандартною терапією.

Схвалення ставить Ipsen попереду інших виробників ліків, таких як Regeneron Pharmaceuticals, яка також розробляє експериментальний препарат гаретосмаб для лікування розладу та розраховує на затвердження регулятора у 2024 році.

В даний час пацієнти з ПОФ покладаються на високі дози стероїдів на початку «загострення», що спричиняє непередбачувані епізоди набряку мʼяких тканин, болю, зниження рухливості та скутості.

Відомо, що прогресуюча осифікуюча фібродисплазія зустрічається приблизно у 1 з 1 600 000 новонароджених, і всього близько 800 чоловік у всьому світі хворі на це захворювання.