FDA утвердило препарат для лечения редкого заболевания костей

Компания заявила, что ее препарат паловаротен (ТМ Sohonos) был одобрен для лечения взрослых и детей с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ПОФ), редким генетическим заболеванием соединительной ткани, которое вызывает прогрессирующую потерю подвижности и сокращает продолжительность жизни.

Регулятор одобрил использование препарата у девочек в возрасте 8 лет и старше и 10 лет и старше у мальчиков.

Ориентировочная годовая прейскурантная цена лекарства — 624 000 долларов США из расчета 5 мг (доза) в день, — сообщила компания Reuters, добавив, что доза может варьироваться в зависимости от веса человека и состояния болезни.

Одобрение препарата основано на данных исследования поздней стадии, которое показало снижение объема новообразований аномальной кости у пациентов на 54% по сравнению со стандартной терапией.

Одобрение ставит Ipsen впереди других производителей лекарств, таких как Regeneron Pharmaceuticals, которая также разрабатывает экспериментальный препарат гаретосмаб для лечения расстройства и рассчитывает на утверждение регулятора в 2024 году. 

В настоящее время пациенты с ПОФ полагаются на высокие дозы стероидов в начале «обострения», что влечет за собой непредсказуемые эпизоды отека мягких тканей, боли, снижения подвижности и скованности.

Известно, что прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия встречается примерно у 1 из 1 600 000 новорожденных, и всего около 800 человек во всем мире больны этим заболеванием.