Стартап Amber Bio переможе хвороби, що виникають внаслідок множинних поєднаних мутацій

Сьогодні інтенсивно розвиваються нові галузі редагування геному – розробляються нові ферментні системи Cas; системи CRISPR, що переносяться в мегафагах; еукаріотичні системи Fanzor… Але одним із найшвидше зростаючих напрямків у цій галузі є редагування РНК: за останні кілька років зʼявилося кілька компаній, що спеціалізуються на редагуванні РНК — Ascidian Therapeutics, Korro Bio, Shape Therapeutics, Wave Life Sciences, EdiGen та ін.

Тепер на це поле вийшов новий гравець — Amber Bio із Сан-Франциско, яка займається створенням платформ масштабом у кілька тисяч підстав (пар нуклеотидів), які можна буде використовувати для лікування раніше невиліковних захворювань. Компанія, що розробляє власні програми генотерапії, планує просувати платформу редагування РНК, яка дозволяє редагувати кілька тисяч підстав, що дозволить одному препарату лікувати хворобу з високою алельною різноманітністю.

«Ми створюємо нову можливість надійно переписувати РНК і тим самим відновлювати здоровʼя людини при багатьох захворюваннях. Наш технічний підхід використовує нові, ітеративно спроектовані системи на основі Cas для стійкого редагування РНК і має переваги в порівнянні з редагуванням ДНК, яке може призвести до постійних небажаних мутацій», — пояснив співзасновник і генеральний директор Amber Bio Джейкоб Боррахо.

Це обнадійлива новина для пацієнтів, які страждають на захворювання, що виникають в результаті різних поєднаних мутацій.

За словами співзасновника і технічного директора Amber Bio Басем Аль-Шайєба, існує понад пʼять тисяч генетичних порушень, багато з яких спричинені сотнями і тисячами мутацій у генах — свого роду «друкарська помилка», що запускають розвиток патології. На жаль, сучасні технології редагування геному справляються поки що лише з одиничними, точковими, мутаціями.

Стартап із Сан-Франциско вже залучив первинні інвестиції від Playground Global та Andreessen Horowitz Bio+Health, Eli Lilly, RDF, Hummingbird Ventures та Pillar VC.