Нове відкриття вдосконалить генну терапію

Небагато розробок так приголомшили й здивували світ, як відкриття системи CRISPR-Cas. Наразі ж біологи змогли розробити ще потужніший і більш точний інструмент для редагування ДНК.

CRISPR-Cas як прорив у редагуванні геному було відзначено у 2020 році Нобелівською премією. Втім, можливості навіть найсучасніших підходів, у тому числі CRISPR-Cas, ще серйозно обмежені.

Нещодавно вчені виявили у бактерій ферменти, які можна задіяти у більш потужних методах для великомасштабного редагування генів. Тепер їхнім колегам з Техаського університету в Остіні вдалося застосувати їхню унікальну здатність для вставки в геном великих ділянок ДНК, аж до цілого гена.

Молекулярні біологи зі Сполучених Штатів ідентифікували кластери генів, які використовують CRISPR для вбудовування у різні місця геному організму, і назвали їх CRISPR-асоційовані транспозони (CAST). (Транспозони – ділянки ДНК, здатні до пересування не більше геному). За допомогою надпотужного компʼютера дослідники виявили 1476 CAST, тоді як раніше науці було відомо всього-на-всього понад десять.

«За допомогою CAST ми могли б використовувати велику кількість генів, т. зв. ʼгенних касетʼ, які кодують безліч складних біологічних функцій, і це відкриває можливості для лікування складних захворювань, асоційованих з більш ніж одним геном», — коментують отримані результати дослідники.

Справді, маючи у своєму розпорядженні таку кількість CAST, можна досить швидко провести «біорозвідку» і зʼясувати, з якою ділянкою простіше працювати, які з втручань будуть найефективнішими і найбільш безпечними з терапевтичної точки зору. Це дозволить розробити нові системи редагування геному – точніші, ефективніші, без небажаних побічних ефектів.