Стартап Amber Bio победит болезни, возникающие в результате множественных сочетанных мутаций

Сегодня интенсивно развиваются новые области редактирования генома – разрабатываются новые ферментные системы Cas; системы CRISPR, переносимые в мегафагах; эукариотические системы Fanzor… Но одним из самых быстрорастущих направлений в этой области является редактирование РНК: за последние несколько лет появилось несколько компаний, специализирующихся на редактировании РНК — Ascidian Therapeutics, Korro Bio, Shape Therapeutics, Wave Life Sciences, EdiGen и пр.

Теперь на это поле вышел новый игрок — Amber Bio из Сан-Франциско, занимающаяся созданием платформ масштабом в несколько тысяч оснований (пар нуклеотидов), которые можно будет использовать для исцеления от ранее неизлечимых заболеваний. Компания, разрабатывающая собственные программы генотерапии, планирует продвигать платформу редактирования РНК, которая позволяет редактировать несколько тысяч оснований, что позволит одному препарату лечить болезнь с высоким аллельным разнообразием.

«Мы создаем совершенно новую возможность надежно переписывать РНК и тем самым восстанавливать здоровье человека при многих заболеваниях. Наш технический подход использует новые, итеративно спроектированные системы на основе Cas для устойчивого редактирования РНК, и он имеет преимущества по сравнению с редактированием ДНК, которое может привести к постоянным нежелательным мутациям», — объяснил соучредитель и генеральный директор Amber Bio Джейкоб Боррахо.

Это обнадеживающая новость для пациентов, страдающих заболеваниями, возникающими в результате различных сочетанных мутаций.

По словам соучредителя и технического директора Amber Bio Басем Аль-Шайеба, существует более пяти тысяч генетических нарушений, многие из которых вызваны сотнями и тысячами мутаций в генах — своего рода «опечаток» — запускающих развитие патологии. К сожалению, современные технологии редактирования генома справляются пока только с единичными, точечными, мутациями.

Стартап из Сан-Франциско уже привлек первичные инвестиции от Playground Global и Andreessen Horowitz Bio + Health, Eli Lilly, RDF, Hummingbird Ventures и Pillar VC.