Одобрен первый препарат для лечения атаксии Фридрейха

Препарат, известный как Skyclarys (омавелоксолон), не обеспечивает функциональное излечение, но может замедлить прогрессирование этой изнурительной болезни.

Несмотря на наличие вопросов по поводу эффективности препарата Reata Pharmaceuticals, FDA одобрило его для лечения редкого атаксии Фридрейха.

Одобрение FDA основано на положительных данных опорного исследования, в котором омавелоксолон превзошел плацебо по шкале оценки mFARS, используемой для измерения прогрессирования атаксии Фридрейха. Тем не менее, FDA обеспокоено реальной эффективностью омавелоксолона.

В 2019 году этот кандидат удивил аналитиков положительными результатами испытания, но вскоре первоначальный ажиотаж утих, когда агентство заявило о недостатке дополнительных данных из КИ и потребовало от компании провести дополнительное исследование.

Атаксия Фридрейха наследуется по аутосомно-рецессивному типу и манифестирует в детстве. Болезнь характеризуется повреждением нервной системы вследствие мутации в гене FXN, кодирующем белок фратаксин.

Хотя до этого времени для лечения атаксии Фридрейха не существовало утвержденных лекарств, в этом направлении активно – хоть и с переменным успехом – работают несколько биотехнологических компаний, с том числе Actimmune и Larimar Therapeutics.