Орфанний препарат ефективно зменшує вагу при гіпоталамічному ожирінні

Часто цей стан обумовлений пухлиною головного мозку, яка тисне на гіпоталамус. Ця форма ожиріння загрожує дітям, які перенесли операцію на головному мозку або променеву терапію.

Після недавнього схвалення Imcivree при спадковій патології – синдромі Барде-Бідля – Rhythm Pharmaceuticals продовжує пошуки варіантів для розширення списку показань до свого препарату. Бостонська біотехнологічна компанія достроково завершила проміжний аналіз даних КД II фази, що проводився гіпоталамічним ожирінням. За заявою розробника, показавши, що 11 із 11 пацієнтів, які завершили лікування, досягли первинної кінцевої точки — зниження ІМТ на 5% через 16 тижнів. Більшості пацієнтів вдалося знизити ІМТ на 17%. 9 із 11 пацієнтів були дітьми. 7 пацієнтів віком 12 років і старше, у яких можна було оцінити почуття голоду, повідомили про зниження почуття голоду в середньому на 2,7 бала за 10-бальною шкалою.

Глава Rhythm Pharmaceuticals Девід Мікер зазначив, що після припинення збору даних КД розширили. З 18 пацієнтів, включених до КД, четверо не продовжили участь у розширеній частині дослідження. 2 пацієнти припинили лікування через побічні ефекти: 1 — на 8-му тижні через підвищення рівня печінкових ферментів, 1 — на 13-му тижні через гіперпігментацію шкіри, відомий побічний ефект Imcivree. За його словами, що випадок підвищеного рівня печінкових ферментів був першим у всіх КД по Imcivree. Ще 1 пацієнт завершив 16-тижневе лікування, але вирішив не продовжувати його: він страждав на хронічну нудоту, яка посилилася під час випробування. 1 пацієнт також був виключений із дослідження через недотримання режиму терапії.

Rhythm Pharmaceuticals опублікує повні дані щодо цього КД восени 2022-го і планує розпочати дослідження III фази за новим свідченням у першій половині 2023 року.

Imcivree (сетмеланотид) був уперше затверджений у листопаді 2020 року для лікування ожиріння у пацієнтів із певними генетичними аномаліями, які провокують ожиріння. Це перший у своєму класі специфічний агоніст рецептора меланокортину 4 (MC4R), який є частиною сигнального шляху лептину-меланокортину, котрий регулює енергетичний гомеостаз та апетит. Imcivree активує MC4R і таким чином допомагає регулювати почуття голоду.

У червні, після того, як Imcivree був затверджений для лікування синдрому Бардета-Бідля, Rhythm Pharmaceuticals уклала ліцензійну угоду з HealthCare Royalty заради можливості розширення дуже обмеженого списку показань цього орфанного лікарського засобу.