У лікуванні бічного аміотрофічного склерозу намітився прогрес

Як повідомляє Amylyx Pharmaceuticals, FDA прийняло нову заявку на її комбінацію фенілбутирату натрію та таурсодіолу, призначену для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС). Вважається, що ці дві активні речовини попереджають загибель нервових клітин шляхом нормалізації функцій мітохондрії та ендоплазматичного ретикулуму в нейронах.

FDA розгляне заявку на інноваційний препарат під назвою AMX0035 у пріоритетному порядку до 29 червня 2022 року. Реєстраційні матеріали ґрунтувалися на результатах рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого клінічного дослідження 2 фази CENTAUR.

CENTAUR проводилося в 25 центрах та включало 137 осіб з БАС. Учасники, які отримали AMX0035, продемонстрували статистично значуще зниження симптомів захворювання. Крім цього, аналіз виживання аналіз показав зниження ризику смерті на 44% серед тих, хто почав прийом AMX0035 в плацебо-контрольованій фазі CENTAUR, порівняно з тими, хто почав приймати плацебо в плацебо-контрольованій фазі випробування (25 проти 18,5 місяців) .

Повідомляється, що групи прийому AMX0035 та плацебо показали схожу загальну частоту небажаних явищ та припинень прийому протягом 24-тижневої фази рандомізації, проте у групі AMX0035 відзначалася більш висока частота шлунково-кишкових подій.