- Категорія
- Новини
Takeda випробувала препарат від рідкісного захворювання печінки – ефект вражає
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
254
Маленька, але яскрава перемога може вивести Takeda та її партнера Arrowhead у лідери в галузі, де особливого успіху не досягли навіть такі «орфанні експерти», як Vertex, Alnylam та Dicerna.
Майже через два роки після того, як японська група заплатила Arrowhead 300 мільйонів доларів готівкою за участь у дослідженнях в галузі РНК-інтерференції, партнери оприлюднили дані невеликого дослідження II фази, які підтверджують ефективність їх стратегії.
У невеликому відкритому дослідженні за участю 16 пацієнтів з рідкісним захворюванням печінки, повʼязаним з дефіцитом альфа-1-антитрипсину (AATD), кандидат Arrowhead – фазірсиран (ARO-AAT) – забезпечив значне зниження накопичення мутантного білка AAT у печінці (мінус 83,3).
Дослідники також відзначили зниження вираженості проявів хвороби: у семи із 12 учасників, які отримали найвищу дозу 200 мг, спостерігалася регресія фіброзу печінки та зниження запалення.
Якщо ці результати повторяться у ключовому дослідженні фази III, Takeda та Arrowhead зареєструють перші ліки, які допоможе багатьом пацієнтам з AATD уникнути необхідності проходити трансплантацію печінки.
AATD характеризується накопиченням мутантних білків AAT, які можуть пошкоджувати як печінку, і легкі.
