- Категория
- Новости
Takeda испытала препарат от редкого заболевания печени — эффект впечатляет
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
275
Маленькая, но яркая победа может вывести Takeda и ее партнера Arrowhead в лидеры в области, где особого успеха не достигли такие «орфанные эксперты», как Vertex, Alnylam и Dicerna.
Спустя почти два года после того, как японская группа залатила Arrowhead 300 миллионов долларов наличными за участие в исследованиях в области РНК-интерференции, партнеры обнародовали данные небольшого исследования II фазы, которые подтверждают эффективность их стратегии.
В небольшом открытом исследовании с участием 16 пациентов с редким заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD), кандидат Arrowhead — фазирсиран (ARO-AAT) — обеспечил значительное снижение накопления мутантного белка AAT в печени (минус 83,3%).
Исследователи также отметили снижение выраженности проявлений болезни: у семи из 12 участников, получивших самую высокую дозу 200 мг, наблюдалась регрессия фиброза печени и снижение воспаления.
Если эти результаты повторятся в ключевом исследовании фазы III, Takeda и Arrowhead зарегистрируют первое лекарство, которое поможет многим пациентам с AATD избежать необходимости проходить трансплантацию печени.
AATD характеризуется накоплением мутантных белков AAT, которые могут повреждать как печень, так и легкие.
