- Категорія
- Новини
Bayer має відстояти експериментальний препарат від гемофілії
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
108
BAY 2599023, препарат генної терапії гемофілії А, що розробляється спільно Bayer AG і Ultragenyx Pharmaceutical, показав в недавніх дослідженнях дозозалежне та стійке підвищення рівня фактора VIII «без будь-яких ознак втрати експресії протягом періоду спостереження між 40 і 80 тижнями після терапії».
При цьому про серйозні небажані реакції, повʼязаних з лікуванням BAY 2599023, не повідомлялося. Так що у розробників і клініцистів були всі підстави вважати, що ефективність BAY 2599023 повинна бути більш довговічною, ніж у інших кандидатів, що розвиваються за цим напрямком. Проте без проблем не обійшлося і з ним.
Дійсно, нижчі дози, перевірені в дослідженні фази 1/2, насправді забезпечили стабільне підвищення рівня фактора згортання крові VIII, але навряд чи ці дози стануть терапевтичними. А найвища доза (2x1013 мкг / кг), перевірена на сьогодні, призвела до підвищення рівня ферментів печінки.
Bayer намагалася боротися з побічним ефектом, використовуючи прийом препарату, але дані двох пацієнтів, які отримували цю схему, викликають тривогу. Зокрема, в одного з цих пацієнтів спостерігалося серйозне підвищення рівня печінкових ферментів. Судячи з усього, це було повʼязано з тим, що йому давали фамотидин для лікування нудоти — побічної дії, що виникла на тлі лікування стероїдами, але потім у нього підвищився рівень ферментів печінки. За словами дослідників, ферменти повернулися в норму після припинення прийому фамотидину.
Стабільність рівня фактора VIII у цих двох пацієнтів також виглядала непереконливо, в одного з них цей показник взагалі швидко знижувався.
Втім, у Bayer вже є дозвіл регулятора на початок дослідження з найвищою дозою (4x1013 мкг / кг). Можливо, воно допоможе відповісти на питання, чи вдасться BAY 2599023 дійти до фінальної стадії розвитку.
