Препарат Pfizer \Sangamo продемонстрировал удовлетворительный контроль кровотечений при гемофилии

В последнем испытании несколько проблемный препарат генной терапии продемонстрировал устойчивый контроль кровотечения у пациентов с гемофилией А средней и тяжелой степени.

Результаты последнего испытания показали, что пять субъектов в группе с наивысшей дозой 3–13 мкг / кг показали среднюю активность фактора VIII (FVIII — фактора свертывания крови, дефицитного при гемофилии А) 25,4% на 104 неделе. У этих пациентов в первый год после инфузии, а также в течение периода последующего наблюдения, соответственно, сообщалось о средней годовой скорости кровотечения, равной 0,0 и 1,4. Все кровотечения случились через 69 недель после инфузии экспериментального препрата.

У двух человек отмечались эпизоды кровотечения, которые потребовали использования экзогенного фактора VIII, и ни один из пациентов в группе с самой высокой дозой не возобновил профилактику.

Партнеры заявили, что гироктокоген фителпарвовек хорошо переносился в последнем испытании. У одного пациента, зачисленного в группе наивысшей дозы, наблюдались гипотензия (снижение артериального давления) и лихорадка. В то же время тромботических событий и случаев развития ингибитора FVIII не отмечалось.

Pfizer получила от Sangamo Therapeutics технологию производства гироктокоген фителпарвовека (SB-525) в 2019 году. Предыдущие исследования показали, что со временем уровень фактора VIII может снижаться еще больше, хотя эффективность кандидата сохраняется в течение 52 недель.