Топ-10 перспективних біотехнологічних компаній: рейтинг 2023 року

Fierce Biotech склав рейтинг еталонних груп, що визначають зону активності сучасної біотехнологічної компанії – вони працюють у широкому клінічному діапазоні та міцно стоять на ногах у фінансовому плані.

Цього року до списку Fierce увійшли різноманітні гравці на полі онкології, нейродегенеративних патологій, орфанних захворювань та навіть акушерства та гінекології.

1. Adaptive Phage Therapeutics

Компанія Adaptive Phage Therapeutics (сама назва «Адаптивна фагова терапія» вказує на її спеціалізацію) сподівається подолати стійкість бактерій за допомогою своєї унікальної і постійно розширюючої бібліотеки методів бактеріофагів, заснованої в 2016 році.

Хоча існують інші компанії, орієнтовані на фаги, жодна інша не була заснована всесвітньо відомим вченим, який спеціалізується на дослідженні бактеріофагів, доктором Карлом Меррілом — він проводить дослідження в галузі фагів з 1960-х років. В даний час Карл Мерріл є головним науковим співробітником Adaptive Phage Therapeutics. Компанію заснував його син.

Щоб вирішити проблему антибіотикорезистентності та перемогти бактеріальні інфекції, Adaptive Phage повністю відмовляється від антибіотиків. Натомість біотехнологія прагне спрямувати проти інфекцій різноманітність та специфічність ретельно відібраних бактеріофагів із власного вірусу банку.

«Фаги — найрізнобічніші вбивці бактерій на Землі, тому ви завжди зможете знайти фаг, здатний вбити бактерію», — упевнений СЕО компанії Грег Мерріл.

Підбір кандидатів проводиться за допомогою запатентованого тесту на чутливість до фагів: Adaptive Phage Therapeutics працює над його комерціалізацією в колаборації з Mayo Clinic Laboratories.

2. Apnimed

Ще одна компанія з промовистою назвою: вона працює над усуненням основної причини апное уві сні за допомогою першого засобу фармакотерапії цього захворювання.

Таблетка з частотою прийому один раз на добу, безумовно, здається більш простою альтернативою апаратному лікуванню. З метою розробки таких ліків і було засновано у 2017 році Apnimed, зараз її штат становить 30 співробітників.

Її проект AD109 є комбінацією селективного інгібітора зворотного захоплення норадреналіну атомоксетину, який продається як засіб для лікування СДВГ, і інноваційного М-холіноблокатора ароксибутинину (aroxybutynin). Кандидат вже успішно пройшов дослідження 2 фази, забезпечивши у 44% із 294 пацієнтів, які приймали комбіновану таблетку, зниження частоти епізодів апное уві сні як мінімум на 50%. Очікується, що два дослідження 3 фази можна буде закінчити на початок 2025 року.

Крім апное, компанія досліджує деякі інші розлади сну, зокрема гіповентиляцію, повʼязану з ожирінням.

3. Boundless Bio

Основний фокус стартапу, заснованого у 2019 році, – позахромосомна ДНК. Boundless Bio вважає, що цей поки що досить екзотичний напрямок допоможе покращити результати лікування онкологічних захворювань.

Ще у 2018 році співзасновник компанії доктор Пол Мішель разом із колегами виявив, що ампліфікація онкогенів стимулює у деяких пацієнтів розвиток пухлин, а нові таргетні препарати зовсім не впливають на ці ампліфікації. Ці ампліфікації стали відомі як позахромосомна ДНК (ecDNA) і, як вважає генеральний директор Boundless Bio Закарі Хорнбі, є рушійною силою приблизно четвертини випадків прогресування раку.

«На жаль, величезна популяція пацієнтів практично не отримує жодної користі від таргетної терапії чи імунотерапії і, отже, фактично не має інших варіантів, крім хіміотерапії. Тому ми прагнемо насправді спробувати запропонувати цим пацієнтам щось нове», — пояснює Хорнбі, який задля цієї мети розширив штат компанії аж до 70 осіб.

Вчені з Boundless Bio виявили, що ecDNA допомагає пухлини ухилятися від терапії або швидко адаптуватися до неї. Тому вони розробляють нові стратегії боротьби з раком. Для цього було створено платформу Spyglass, яка включає понад 100 клітинних ліній та понад 20 моделей ксенотрансплантатів in vivo, а також набір індивідуальних інструментів для виявлення позахромосомної ДНК: останні допомагають виявляти вразливості у злоякісних новоутвореннях.

Паралельно Boundless Bio розробляє супутню діагностичну платформу, що отримала назву Echo – її планують використовувати для виявлення пацієнтів, які підходять для клінічних досліджень.

4. Carmot Therapeutics

Ця біотехнологічна компанія, що займається ожирінням та суміжними ендокринними захворюваннями, відрізняється тим, що її очолюють виключно жінки.

Carmot Therapeutics, заснованої в 2008 році, керує Хізер Тернер — юрист, яка раніше обіймала топові посади в Lyell Immunopharma, Sangamo Therapeutics, Atara Biotherapeutics та Orexigen Therapeutics.

У портфелі розробок компанії – три кандидати на клінічній стадії (подвійні агоністи рецептора глюкагоноподібного пептиду 1 \GLP-1R) та рецептора глюкозозалежного інсулінотропного поліпептиду \ GIP), а також дві дослідницькі програми на доклінічній стадії розвитку.

Три найбільш просунуті активи були створені власними силами з використанням платформи Chemotype Evolution — технології, яка дозволяє проектувати лікарські молекули таким чином, щоб вони відповідали конкретному білку-мішені.

Щоправда, кандидатам Carmot Therapeutics доведеться здивувати експертів та регуляторів своєю безпекою та переносимістю: кілька ліків цього класу вже практично окупували ринок, тоді як кандидати, які перебувають у розробці, не завжди показують блискучі результати.

5. Cerevance

У фокусі бостноської компанії, заснованої 2016 року в рамках партнерства Takeda і Lightstone Ventures, — нейродегенеративні захворювання. Використовуючи колекцію з тисяч пожертвуваних зразків тканин головного мозку людини, Cerevance розробляє обширну базу даних для визначення кращих лікарських мішеней.

До цього процесу залучено ШІ – за його допомогою Cerevance вже згенерувала 100 терабайт експресійних та епігенетичних даних. Вони допомогли розробити чотири кандидати: для лікування хвороби Паркінсона, хвороби Альцгеймера, шизофренії та бічного аміотрофічного склерозу.

Провідний кандидат компанії — CVN424, який вже був успішно перевірений у КД при хворобі Паркінсона.

6. Comanche Biopharma

Компанія Comanche була заснована у 2020-му її нинішнім СЕО Скоттом Джонсоном, який також є засновником The Medicines Company – компанії, викупленої Novartis, яка спокусилася її siRNA-препаратом інклізіран. Тепер це відомі ліки, затверджені для зниження рівня холестерину.

Клінічний фокус нового стартапу Джонсона – прееклампсія. Лікування цього стану «не існує», як заявила головний медичний директор Comanche Biopharma доктор Еллісон Огаст. Comanche хоче змінити ситуацію, для чого розробляє siRNA-препарат, що знижує рівень білка sFlt1, який доставляється безпосередньо до плаценти.

Кандидат під назвою CBP-4888 в даний час проходить дослідження 1 фази за участю невагітних жінок дітородного віку.

7. Epic Bio

Ця біотехнологічна компанія 2018 року народження займається редагуванням геному. Їй вже вдалося зменшити розмір білка, створеного за допомогою CRISPR, що допомогло збільшити його терапевтичний потенціал.

Отриманий білок, що отримав назву CasMINI, планується застосувати в лікуванні ряду орфанних захворювань, таких як лице-лопатково-плечова м’язова дистрофія, гетерозиготна сімейна гіперхолестеринемія, дефіцит альфа-1-антитрипсину, пігментні ретиніти.

На думку керівника відділу технологічних розробок Epic Дена Харта, CasMINI компактніший у порівнянні з більш широко відомим ферментом Cas-9 – а це означає, що його можна зручно запакувати у вірусний вектор (AAV).

8. FogPharma

Компанія, заснована у 2015 році, займається розробкою поліпептидних ліків, які таргетують не лише внутрішньоклітинні мішені, а й цілі всередині клітини. Такі ліки могли б покращити результати терапії важковиліковних солідних пухлин.

Провідний актив компанії – інгібітор бета-катеніну, білка, що бере участь у клітинній адгезії та регуляції експресії генів, FOG-001. Проект уже перевірили у випробуваннях ранньої стадії, і він «спрацював саме так, як і планувалося».

Два інші проекти FogPharma знаходяться на доклінічній стадії розвитку.

9. HiFiBiO Therapeutics

Фокус групи, яка заявила про себе у 2013 році, — більш ефективна та оперативна розробка моноклональних антитіл.

Незважаючи на поширеність ліків цього класу, створення антитіла – завдання не з найпростіших. Проте HiFiBiO Therapeutics вважає, що її платформа DIS, яка використовує машинне навчання та штучний інтелект, може все змінити.

HiFiBiO Therapeutics вже використовувала її розробки для створення восьми кандидатів, чотири з яких зараз проходять випробування 1 фази. Компанія також співпрацює з великими фвармвиробниками, такими як Novartis та «дочкою» Gilead Sciences Kite Pharma.

10. Orca Bio

Використовуючи прецизійний підхід, Orca Bio прагне перетворити архаїчний простір терапії стовбуровими клітинами і усунути серйозні побічні реакції, повʼязані з трансплантацією.

Кінцева мета компанії – розробити метод клітинної терапії, яка змінить традиційну трансплантацію кісткового мозку.

Orca Bio, заснована в 2016 році, вже досягла чималих успіхів: її провідний кандидат Orca-T продемонстрував у КД 2 фази за участю 71 пацієнта з різними видами раку крові, які вже отримали режим кондиціювання, 87% безрецидивного виживання за 12 місяців.