Топ-10 перспективных биотехнологических компаний: рейтинг 2023 года

Fierce Biotech составил рейтинг эталонных групп, определяющих зону активности современной биотехнологической компании – они работают в широком клиническом диапазоне и крепко стоят на ногах в финансовом отношении.

В этом году в список Fierce вошли разнообразные игроки на поле онкологии, нейродегенеративных патологий, орфанных заболеваний и даже акушерства и гинекологии.

1. Adaptive Phage Therapeutics

Компания Adaptive Phage Therapeutics (само название «Адаптивная фаговая терапия» указывает на ее специализацию) надеется преодолеть устойчивость бактерий с помощью своей уникальной и постоянно расширяющейся библиотеки методов бактериофагов, основанной в 2016 году.

Хотя существуют другие компании, ориентированные на фаги, ни одна другая не была основана всемирно известным ученым, специализирующимся на исследовании бактериофагов, доктором Карлом Меррилом – он проводит исследования в области фагов с 1960-х годов. В настоящее время Карл Меррил является главным научным сотрудником Adaptive Phage Therapeutics. Компанию основал его сын.

Чтобы решить проблему антибиотикорезистентности и победить бактериальные инфекции, Adaptive Phage полностью отказывается от антибиотиков. Вместо этого биотехнология стремится направить против инфекций разнообразие и специфичность тщательно отобранных бактериофагов из собственного вирусов банка.

«Фаги — самые разносторонние убийцы бактерий на Земле, поэтому вы всегда сможете найти фаг, способный убить бактерию», — уверен СЕО компании Грег Меррил.

Подбор кандидатов проводится с помощью запатентованного теста на чувствительность к фагам: Adaptive Phage Therapeutics сейчас работает над его коммерциализацией в коллаборации с Mayo Clinic Laboratories.

2. Apnimed

Еще одна компания с говорящим названием: она работает над устранением основной причины апноэ во сне с помощью первого средства фармакотерапии этого заболевания.

Таблетка с частотой приема один раз в день, безусловно, кажется более простой альтернативой аппаратному лечению. С целью разработки такого лекарства и была основана в 2017 году Apnimed, сейчас ее штат составляет 30 сотрудников.

Ее проект AD109 представляет собой комбинацию селективного ингибитора обратного захвата норадреналина атомоксетина, который же продается как средство для лечения СДВГ, и инновационного М-холиноблокатора ароксибутинина (aroxybutynin). Кандидат уже успешно прошел исследование 2 фазы, обеспечив у 44% из 294 пациентов, принимавших комбинированную таблетку, снижение частоты эпизодов апноэ во сне как минимум на 50%. Ожидается, что два исследования 3 фазы можно будет закончить к началу 2025 года.

Помимо апноэ, компания исследует некоторые другие расстройства сна, в том числе гиповентиляцию, связанную с ожирением.

3. Boundless Bio

Основной фокус стартапа, основанного в 2019 году, — внехромосомная ДНК. Boundless Bio считает, что это пока еще довольно экзотическое направление поможет улучшить результаты лечения онкологических заболеваний.

Еще в 2018 году соучредитель компании доктор Пол Мишель вместе с коллегами обнаружил, что амплификация онкогенов стимулирует у некоторых пациентов развитие опухолей, а новые таргетные препараты совершенно не влияют на эти амплификации. Эти амплификации стали известны как внехромосомная ДНК (ecDNA) и, как считает генеральный директор Boundless Bio Закари Хорнби, являются движущей силой примерно четверти случаев прогрессирования рака.

«К сожалению, столь огромная популяция пациентов практически не получает никакой пользы от таргетной терапии или иммунотерапии и, следовательно, фактически не имеет других вариантов, кроме химиотерапии. Поэтому мы стремимся действительно попытаться предложить этим пациентам что-то новое», — объясняет Хорнби, расширивший ради этой цели штат компании аж до 70 человек.

Ученые из Boundless Bio обнаружили, что ecDNA помогает опухоли уклоняться от терапии или быстро адаптироваться к ней. Поэтому они разрабатывают новые стратегии борьбы с раком. Для этого была создана платформа Spyglass, которая включает более 100 клеточных линий и более 20 моделей ксенотрансплантатов in vivo, а также набор индивидуальных инструментов для обнаружения внехромосомной ДНК: последние помогают выявлять уязвимости в злокачественных новообразованиях.

Параллельно Boundless Bio разрабатывает сопутствующую диагностическую платформу, получившую название Echo – ее планируют использовать для выявления подходящих для клинических исследований пациентов.

4. Carmot Therapeutics

Эта биотехнологическая компания, занимающаяся ожирением и смежными эндокринными заболеваниями, отличается тем, что ее возглавляют исключительно женщины.

Carmot Therapeutics, основанной в 2008 году, руководит Хизер Тернер — юрист, ранее занимавшая топовые должности в Lyell Immunopharma, Sangamo Therapeutics, Atara Biotherapeutics и Orexigen Therapeutics.

В портфеле разработок компании – три кандидата на клинической стадии (двойные агонисты рецептора глюкагоноподобного пептида 1 \GLP-1R) и рецептора глюкозозависимого инсулинотропного полипептида \ GIP), а также две исследовательские программы на доклинической стадии развития.

Три наиболее продвинутых актива были созданы собственными силами с использованием платформы Chemotype Evolution — технологии, которая позволяет проектировать лекарственные молекулы таким образом, чтобы они соответствовали конкретному белку-мишени.

Правда, кандидатам Carmot Therapeutics придется удивить экспертов и регуляторов своей безопасностью и переносимостью: несколько лекарств этого класса уже практически оккупировали рынок, в то время как кандидаты, находящиеся в разработке, не всегда показывают блестящие результаты.

5. Cerevance

В фокусе бостонской компании, основанной 2016 году в рамках партнерства Takeda и Lightstone Ventures, — нейродегенеративные заболевания. Используя коллекцию из тысяч пожертвованных образцов тканей головного мозга человека, Cerevance разрабатывает обширную базу данных с целью определения лучших лекарственных мишеней.

К этому процессу привлечен ИИ – с его помощью Cerevance уже сгенерировала 100 терабайт экспрессионных и эпигенетических данных. Они помогли разработать четыре кандидата: для лечения болезни Паркинсона, болезни Альцгеймера, шизофрении и бокового амиотрофического склероза.

Ведущий кандидат компании — CVN424, который уже был успешно проверен в КИ при болезни Паркинсона.

6. Comanche Biopharma

Компания Comanche была основана в 2020-м ее нынешним СЕО Скоттом Джонсоном, который также является основателем The Medicines Company – компании, выкупленной Novartis, соблазнившейся ее siRNA-препаратом инклизиран. Это теперь известное лекарство, утвержденное для снижения уровня холестерина.

Клинический фокус нового стартапа Джонсона – преэклампсия. Лечения этого состояния «не существует», как заявила главный медицинский директор Comanche Biopharma доктор Эллисон Огаст. Comanche хочет изменить ситуацию, для чего разрабатывает siRNA-препарат, снижающий уровень белка sFlt1, который доставляется непосредственно в плаценту.

Кандидат под названием CBP-4888 в настоящее время проходит исследование 1 фазы с участием небеременных женщинах детородного возраста.

7. Epic Bio

Эта биотехнологическая компания 2018 года рождения занимается редактированием генома. Ей уже удалось уменьшить размеры белка, созданного с помощью CRISPR, что помогло увеличить его терапевтический потенциал.

Полученный белок, получивший название CasMINI, планируется применить в лечении ряда орфанных заболеваний, таких как лице-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия, гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия, дефицит альфа-1-антитрипсина, пигментные ретиниты.

По мнению руководителя отдела технологических разработок Epic Дэна Харта, CasMINI компактней по сравнению с более широко известным ферментом Cas-9 – а это значит, что его можно удобно упаковать в вирусный вектор (AAV).

8. FogPharma

Компания, основанная в 2015 году, занимается разработкой полипептидных лекарств, которые таргетируют не только внутриклеточные мишени, но и цели внутри клетки. Такие лекарства могли бы улучшить результаты терапии трудноизлечимых солидных опухолей.

Ведущий актив компании – ингибитор бета-катенина, белка участвующего в клеточной адгезии и регуляции экспрессии генов, FOG-001. Проект уже проверили в испытаниях ранней стадии, и он «сработал точно так, как планировалось».

Два других проекта FogPharma находятся на доклинической стадии развития.

9. HiFiBiO Therapeutics

Фокус группы, заявившей о себе в 2013 году, — более эффективная и оперативная разработка моноклональных антител.

Несмотря на распространенность лекарств этого класса, создание антитела – задача не из простых. Однако HiFiBiO Therapeutics считает, что ее платформа DIS, которая использует машинное обучение и искусственный интеллект, может все изменить.

HiFiBiO Therapeutics уже использовала ее разработки для создания восьми кандидатов, четыре из которых в сейчас проходят испытания 1 фазы. Компания также сотрудничает с крупными фвармпроизводителями, такими как Novartis и «дочкой» Gilead Sciences Kite Pharma.

10. Orca Bio

Используя прецизионный подход, Orca Bio стремится преобразовать архаичное пространство терапии стволовыми клетками и устранить серьезные побочные реакции, связанные с трансплантацией.

Конечная цель компании – разработать метод клеточной терапии, которая сменит традиционную трансплантацию костного мозга.

Orca Bio, основанная в 2016 году, уже добилась достаточно больших успехов: ее ведущий кандидат Orca-T продемонстрировал в КИ 2 фазы с участием 71 пациента с различными видами рака крови, уже получивших режим кондиционирования, 87% безрецидивной выживаемости за 12 месяцев.