орфанные препараты

Левчик, которому сейчас 1 год и 3 месяца, до операции мог есть только из бутылочки: у мальчика редкое генетическое заболевание.

Американская компания сообщила, что европейский регулятор разрешил применять ее препарат Skyclarys для лечения этого редкого нейродегенеративного заболевания у пациентов от 16 лет.

Около 50% детей, рождающихся с этим заболеванием, имеют пороки сердца.

Соглашение прибавит в портфолио Kyowa Kirin пару кандидатов, разрабатывавшихся для лечения орфанных заболеваний, а также уникальный препарат клеточной терапии Libmeldy.

Собственно, французская группа номинально приобретет саму Inhibrx, но после финализации сделки она получит только один препарат, разработанный для лечения пациентов с дефицитом альфа-1 антитрипсина.

FDA позволило применять HYQVIA (иммуноглобулин 10% + гиалуронидаза) для лечения хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии у взрослых.

Voyager Therapeutics углубляет стратегическое сотрудничество с Novartis, заключив новое лицензионное соглашение для продвижения передовых методов генной терапии тяжелых расстройств ЦНС.

Американский регулятор анонсировал образование новой структуры во вторник.

В начале мая Sanofi и калифорнийская Maze Therapeutics подписали лицензионное соглашение для развития кандидата MZE001, разрабатываемого для лечения болезни Помпе.

Речь о десмоидных опухолях – патологии соединительных тканей, которая встречается преимущественно в молодом возрасте и может возникать в разных частях тела. Эти новообразования не метастазируют, однако часто слишком инвазивны и подвержены рецидивам.

FDA утвердило препарат заместительной ферментной терапии Adzynma для использования у взрослых и педиатрических пациентов с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (TTП).

Catalyst Pharmaceuticals сообщила, что FDA утвердило Agamree — препарат производства ее партнера Santhera Pharmaceuticals, разработанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.