орфанные препараты

АМКУ инициировал расследование по признакам нарушения законодательства о защите экономической конкуренции еще 15 февраля 2022 года, и тогда предоставил министерству рекомендации по необходимости приведения в соответствие приказов Минздрава, определяющих номенклатуру для закупок лекарственных средств для лечения болезни Гоше.

Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) рекомендовал отказаться от одобрения препарата Albrioza — уже второй раз в этом году.

Компания сообщила об успешном окончании исследования III фазы по оценке препарата, разработанного для лечения генерализованного пустулезного псориаза.

Первичная гипероксалурия — редкое генетическое заболевание, сопровождающееся избыточной выработкой оксалатов печенью.

После того, как американский антимонопольный регулятор попытался заблокировать приобретение Horizon Therapeutics стоимостью почти 28 миллиардов долларов США, Amgen заключила соглашение с Федеральной торговой комиссией (FTC).

Биотехнологическая компания Zealand Pharma A/S объявила, что FDA предоставило ее аналогу глюкагона статус приоритетной экспертизы.

Исследования подтверждают эффективность препарата генотерапии, разработанного для лечения крайне тяжелого заболевания печени.

FDA одобрило препарт паловаротен французской компании Ipsen для лечения крайне редкого заболевания, вызывающего аномальный рост костей.

Novartis придется убрать с европейского рынка свое инновационное средство от серповидно-клеточной анемии, продаваемое под брендом Adakveo.

Наконец и Biogen присоединяется к гонке слияний и поглощений 2023 года – американский эксперт в лечении заболеваний ЦНС положил глаз на Reata Pharmaceuticals, которая недавно утвердила перспективный орфанный препарат.

Приобретение Spark Therapeutics за четыре с лишним миллиарда долларов США, похоже, было не такой уж выгодной сделкой.

Искусственный интеллект дал надежду на излечение пациентам с лизосомной болезнью накопления.