Zealand Pharma отправила препарат от врожденного гиперинсулинизма на приоритетную проверку

Врожденный гиперинсулинизм (ВГИ) — тяжелое, ультраредкое генетическое заболевание, поражающее преимущественно младенцев и маленьких детей. ВГИ характеризуется неадекватной гиперсекрецией инсулина β-клетками поджелудочной железы, что приводит к развитию персистирующих эпизодов гипогликемии, которые чреваты судорогами, повреждениями головного мозга и смертью.

Единственным одобренным в настоящее время лекарственным средством от ВГИ является диазоксид, но он связан с повышенным риском задержки жидкости, гипертонии и острой сердечной недостаточности. Можно использовать глюкагон и аналог соматостатина октреотид, но только off-label. По оценкам, более 50% пациентов с ВГИ не реагируют адекватно на доступные варианты лечения.

Zealand Pharma предложила более перспективный вариант лечения ВГИ, и сейчас ее аналог глюкагона, уже утвержденный для взрослых, рассматривается как средство профилактики и лечение гипогликемии у детей в возрасте 7 дней и старше.

«Мы считаем, что решение FDA обеспечить такой быстрый цикл рассмотрения является убедительным свидетельством потенциальной ценности этого продукта», – отметили в компании.

Регистрационные данные дазиглюкагона основаны на результатах трех КИ 3 фазы, одно из которых на данный момент расширено и продолжается. В завершенных клинических исследованиях дазиглюкагон продемонстрировал хорошую переносимость. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были кожные реакции и желудочно-кишечные расстройства.