орфанные препараты

После регуляторной блокировки соглашения между Maze Therapeutics и Sanofi кандидат для лечения болезни Помпе MZE001 достался Shionogi.

Sentynl Therapeutics – дочерняя компания индийской Zydus Lifesciences – объявила о выкупе препарата Zokinvy у его разработчика Eiger BioPharmaceuticals.

Клиническое исследование 3 фазы по оценке препарата генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна пришлось поставить на паузу из-за смерти мальчика, который получил экспериментальное средство в начале 2023 года.

FDA позволило применять генотерапевтический препарат Pfizer фиданакоген элапарвивек для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B.

Агентство одобрило препарат Lenmeldy (отидарсаген аутотемсел) для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. До этого Libmeldy был одобрен в Евросоюзе и Великобритании.

Это уже второе показание для ведущего продукта биотехнологической компании, продаваемого под торговой маркой LIVMARLI.

Знаменитый препарат, замедляющий развитие спинальной мышечной атрофии, улучшил моторную функцию старших детей на 52 неделе.

Немецкий фармацевтический гигант переосмысливает стратегию развития и вовлекает в сотрудничество новых биотехнологических игроков.

Согласно данным, которые приводит эта компания, в Соединенных Штатах редкими заболеваниями страдают около 200 000 человек.

Как сообщает служба, в Украине имеют диагноз, редкий (орфанный), 1 828 421 человек.

Genzyme придется отвечать за дефицит препарата, поскольку апелляционный суд отменил решение об отклонении иска от 2020 года.

Левчик, которому сейчас 1 год и 3 месяца, до операции мог есть только из бутылочки: у мальчика редкое генетическое заболевание.