Mirum Pharmaceuticals зарегистрировала лекарство от холестатического зуда

FDA одобрило пероральный раствор LIVMARLI (мараликсибат) для лечения холестатического зуда у пациентов в возрасте от 5 лет и старше с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом.

В регистрационном исследовании MARCH этот ингибитор транспорта желчных кислот продемонстрировал способность быстро нивелировать зуд, удерживать долгосрочную ремиссию, нормализовать уровень общего и связанного билирубина у больных с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом с различными генетическими типами.

Аналогичные результаты препарат Mirum Pharmaceuticals показал у пациентов с синдромом Алажиля (ALGS) – наследственной гипоплазии желчных протоков, которая приводит к хроническому холестазу и ряду других тяжелых аномалий. Поэтому несколько раньше, в 2021 году, мараликсибат был одобрен как средство лечения зуда у пациентов с синдромом Алажиля в США (от трех месяцев и старше), Европе (от двух месяцев и старше), в Канаде и других регионах мира.

Оба заболевания связаны с плохим прогнозом и короткой продолжительностью жизни.

Компания заявила, что собирается добиваться расширения применения LIVMARLI в младших возрастах у больных прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом. При синдроме Алажиля его можно применять с трех месяцев жизни.