Moderna объявила орфанным заболеваниям войну

Moderna неоднократно заявляла, что хочет получить от мРНК технологии гораздо больше, кроме вакцин против инфекционных болезней.

Еще в сентябре компания поставила амбициозные цели: в течение следующих пяти лет перевести 50 новых мРНК-препаратов в клинические испытания.

По словам руководителя отдела разработки терапевтических и онкологических средств Moderna Кайла Холена, сейчас компания планирует регистрацию около девяти кандидатов, разработанных для лечения редких заболеваний.

«У нас есть пачка досье на экспериментальные препараты, которые планируется подать на этот и последующие годы. Мы надеемся значительно увеличить наше портфолио программ по редким заболеваниям в следующие пару лет», — рассказал Холен в комментарии ресурса Endpoints News.

В этом контексте Endpoints News упомянул ведущие программы Moderna против двух редких метаболических заболеваний – пропионовой ацидемии и метилмалоновой ацидемии. Moderna надеется запустить процесс регистрации для соответствующих препаратов в этом году.

Холен также заявил, что Moderna «очень, очень активно» развивает исследовательскую программу разработки модифицированных липосомальных нанопротеинов, которые улучшат доставку лекарственных средств в различные типы тканей, в том числе печень. Один такой проект – против муковисцидоза – сейчас реализуется в партнерстве с Vertex.

Также компания не оставляет попыток разработать на основе мРНК персонализированные вакцины против злокачественных опухолей.