«Дочка» Zydus покупает единственный одобренный для лечения прогерии препарат

Sentynl Therapeutics этот препарат достался за 45,2 миллиона долларов США: компания выиграла торги на аукционе, где выставили активы обанкротившейся Eiger BioPharmaceuticals. Теперь Sentynl Therapeutics владеет глобальными правами на Zokinvy и будет контролировать его производство и коммерциализацию.

Новое соглашение усилит портфель орфанных продуктов Sentynl Therapeutics.

Теперь Zokinvy (лонафарниб) — первое и пока единственное средство, получившее одобрение FDA как средство для лечения редкого заболевания, известного как прогерия, или синдром Хатчинсона-Гилфорда. Он был одобрен в 2020 году в США для лечения самых тяжелых форм прогерии Хатчинсона-Гилфорда и прогероидных ламинопатий с дефицитом процессинга у пациентов от 1 года и старше.

После одобрения в Соединенных Штатах Zokinvy также получил разрешение в Евросоюзе и Великобритании в 2022 году, а в январе 2024 года – в Японии. Годовой курс лечения Zokinvy стоит 1 миллион долларов США. Применение лонафарниба может продлить жизнь пациентов с прогерией на несколько лет, однако причину заболевания он не устраняет.

Eiger BioPharmaceuticals также пыталась продвигать лонафарниб как средство комбинированного лечения вирусного гепатита D.

Прогерия — редкое и летальное генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене LMNA, отличающееся быстрым прогрессированием. Основные проявления болезни – преждевременное старение, черепно-лицевые аномалии, низкий рост.