Bayer покупает права на орфанный кардиопрепарат BridgeBio

В этот раз немецкая группа планирует улучшить свои перспективы в сегменте кардиологии за счет получения эксклюзивной европейской лицензии на препарат для лечения амилоидной транстиретиновой кардиомиопатии (ATTR-CM).

В обмен на 310 миллионов долларов США в виде аванса и первых этапных выплат Bayer положит в портфель разработок пероральный экспериментальный препарат под названием аккорамидис – низкомолекулярный стабилизатор трансритерина, действующий путем симуляции экспрессии варианта T119M в гене, кодирующем транстиретин. Таким образом, аккорамидис стабилизирует молекулы транстиретина и препятствует отложению амилоидных фибрилл в миокарде.

В июле этот кандидат показал высокую эффективность и приемлемый профиль безопасности в исследовании 3 фазы.

Окончательная сумма выплат разработчику кандидата остается гибкой. Как пояснил в комментарии Endpoints News старший вице-президент по корпоративному развитию BridgeBio Cardiorenal Анант Сридхар, ʼкомпонент основного платежа будет зависеть от успешности регулированияʼ.

Примечательно, что биотехнологическая компания уже успела продать права на этот препарат AstraZeneca, в то время как в Соединенных Штатах развивает его своими силами.

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия – тяжелое заболевание, вызванное отложением в ткани миокарда аномально агрегированного белка транстиретина. Этот белок плазмы крови в норме выполняет транспортную функцию по отношению к гормонам щитовидной железы и витамину А, но при определенных условиях приобретает способность к накоплению. Выделяют типы транстиретинового амилоидоза: мутантный (ТТАm) и дикого типа (ТТАwt) – наследственный и сенильный. Долгое время считалось, что ТТАwt — это очень редкое заболевание, однако впоследствии было показано, что среди пациентов старше 80 лет транстиретиновые амилоидные скопления в миокарде обнаруживаются в 25% случаев. Есть немногочисленные препараты специфической терапии ТТА, однако эта патология все еще считается заболеванием с неудовлетворенными терапевтическими потребностями.