Protagonist и Takeda рассказали о потенциале будущего блокбастера для лечения полицитемии вера

Русфертид — инъекционный миметик гепсидина, пептидного гормона, регулирующего концентрацию железа в крови и его распределение в тканях. Этот препарат разрабатывается Protagonist Therapeutics при поддержке Takeda для лечения редких заболеваний, связанных с перегрузкой железом.

На днях Takeda и Protagonist Therapeutics представили обновлённую информацию о русфертиде на одной из пленарных сессий ASCO. Речь идёт о данных испытания при полицитемии вера — редком заболевании крови, сопровождающемся эритроцитозом и повышающем риск инфаркта и инсульта.

Согласно заявлению компаний, по сравнению со стандартной терапией русфертид в четыре раза улучшает уровень гематокрита через 32 недели лечения. Что касается безопасности, где ранее у препарата возникали проблемы, в группе активного лечения был зафиксирован только один случай новообразования по сравнению с семью в контрольной группе.

62,6% пациентов, получавших русфертид в дополнение к стандартной терапии, поддерживали уровень гематокрита ниже 45%, по сравнению с 14,4% тех, кто получал только стандартную терапию.

«Впервые у нас есть препарат, специально разработанный для снижения гематокрита, что является основной терапевтической целью для предотвращения риска тромботических событий. И он делает это быстро», — рассказала руководитель онкологического подразделения Takeda Тереза Биттетти в интервью Endpoints News.

Как отметил главный медицинский директор Protagonist Therapeutics Артуро Молина, поддержание уровня гематокрита ниже 45% является чрезвычайно важным показателем, поскольку повышение концентрации эритроцитов на один процентный пункт ассоциируется с увеличением риска осложнений и смерти. По словам Молины, пациенты, не получающие лечения, иногда имеют уровень гематокрита в диапазоне 50–60%.

Хотя полицитемия вера классифицируется как редкое заболевание, её распространённость относительно высока для спектра орфанных болезней. Однако ежегодно диагностируется относительно небольшое количество новых пациентов, что создаёт не слишком благоприятную с коммерческой точки зрения среду. Тем не менее, если русфертид будет одобрен, Takeda прогнозирует, что его продажи достигнут пика через 3–7 лет и составят от 1 до 2 миллиардов долларов США в год.