Новый препарат Biogen помогает детям со СМА, которые не получили пользы от Zolgensma

Biogen опубликовала предварительные результаты небольшого исследования фазы 1, оценивающего безопасность и предварительную эффективность саланерсена — преемника Spinraza.

Согласно данным компании, новый антисмысловой олигонуклеотид способен помочь детям со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые все еще не могут самостоятельно сидеть, несмотря на лечение известным блокбастером Novartis Zolgensma.

Среди детей в возрасте от 5 месяцев до 12 лет, у которых были повышены титры легкой цепи нейрофиламентов (NfL), саланерсен ассоциировался со средним снижением NfL на 70% через шесть месяцев после введения препарата в дозе 40 мг. Снижение этого биомаркера нейродегенерации сохранялось в течение года.

Половина детей достигла значительного улучшения моторных функций (ходьба, ползание, стояние или сидение).

«Видеть ребенка, которому в возрасте одного года ввели препарат генной терапии, но который в пять лет все еще не может сидеть без поддержки, а затем через три месяца после начала терапии саланерсеном обретает способность сидеть самостоятельно — это неожиданно», — признала руководительница исследования доктор Валерия Сансоне, профессор неврологии Университета Милана.

Сансоне отметила, что текущие данные получены из «относительно небольшой когорты», и для дальнейшего понимания эффектов саланерсена как у ранее лечившихся, так и у нелеченных пациентов необходимо провести больше исследований.

Оценивая переносимость саланерсена среди лечившихся детей, Biogen пришла к выводу, что саланерсен имеет «в целом хорошо переносимый профиль безопасности» при применении в дозах 40 мг и 80 мг. Наиболее частыми нежелательными явлениями, зафиксированными в испытании, были лихорадка (у 40% пациентов) и инфекция верхних дыхательных путей (у 29%).