Kaerus Bioscience успешно запустила клиническую разработку препарата от синдрома ломкой X-хромосомы

Kaerus Bioscience получила от американского фармацевтического регулятора важные обозначения для своей низкомолекулярной молекулы KER-0193, что позволит ей ускорить разработку инновационного перорального препарата, созданного для помощи пациентам с редким генетическим расстройством, которое является наиболее частой причиной наследственного аутизма и интеллектуальной инвалидности и фактически не имеет терапевтических вариантов.

Обозначения агентства не только подтверждают терапевтический потенциал KER-0193, но и предоставляют Kaerus Bioscience доступ к значительным регуляторным и финансовым стимулам.

FDA приняло положительное решение относительно KER-0193 после того, как клиническое исследование фазы I подтвердило безопасность, переносимость и благоприятную фармакокинетику инновационного кандидата, разработанного для устранения гипервозбудимости синапсов головного мозга.

Отмечается, что терапевтический потенциал кандидата британской компании подтверждается его широким профилем эффективности, продемонстрированным в доклинических генетических моделях синдрома ломкой X-хромосомы.

Синдром ломкой X-хромосомы — одна из наиболее распространенных причин наследственных расстройств интеллектуального развития (средний IQ мужчин с этим синдромом ниже 55). На данный момент FDA не одобрило ни одного лекарственного средства для коррекции этого состояния.

В целом, Kaerus Bioscience оптимистично настроена относительно способности своей молекулы решать разнообразные поведенческие, когнитивные и сенсорные проблемы, с которыми сталкиваются люди с синдромом ломкой X-хромосомы. В настоящее время британская компания готовит испытание фазы II.