Одобрения лекарств в 2019-м: кто станет хитом продаж в 2020-м?

В 2019 году Центр оценки и исследования лекарств FDA (CDER) одобрил 48 новых лекарств, подтверждая лояльность к новинкам и поддерживая темпы утверждений, отмечаемые за последних годы. Ежегодное количество препаратов с новой молекулярной основой и заявок на лицензирование биопрепарата, одобренных Центром оценки и исследования лекарственных средств FDA (CDER), показано ниже – голубым обозначены простые лекарства, синим – биопрепараты.

Утверждения FDA с 1993 года

Источник: FDA

Несмотря на то, что новый показатель – 48 препаратов – не дотягивает до рекордных 50+ утверждений 2018 года, он все еще считается третьим по величине показателем утверждений за последние 25 лет. Довольно-таки разнообразный пул появившихся к 2020 году продуктов включает в себя несколько потенциальных блокбастеров.

Большие нападающие

В базе данных Clarivate Analytics Cortellis среди десятки предполагаемых лидеров выделяются пять продуктов, каждый из которых может принести своей компании к 2025 году около 3 млрд. долл. США в год на пике продаж (глобальных).

Недавно утвержденные FDA потенциальные блокбастеры

^* Препараты со статусом прорывной терапии.

Тем не менее, совокупные и средние прогнозируемые пиковые продажи гипотетически лидирующих новых лекарств не так впечатляют. Аналитики Boston Consulting Group прогнозируют совокупный пиковый объем продаж недавно утвержденных новых лекарств в размере 44 млрд. долл. США в этом году, что соответствует среднему прогнозируемому пиковому объему продаж в 900 млн. долл. США на одно лекарственное средство. Это ниже 20-летнего среднего показателя в 1,2 млрд. долл. США на препарат. Впрочем, как известно, такие прогнозы весьма ненадежны: погрешность в фактических показателях выручки может превышать 40%. В любом случае, каждый из потенциальных лидеров достоин внимания.

Новые лекарства: ожидаемые доходы

1. На первом месте по ожидаемым доходам находится лекарство для лечения муковисцидоза Trikafta, новый триплет от Vertex Pharmaceuticals. Trikafta состоит из трех агентов, которые в совокупности значительно повышают эффективность и безопасность терапии этого наследственного заболевания. Примечательно, что только один из компонентов препарата является истинно новым, два остальных были одобрены FDA в 2012 и 2018 годах. Однако только появление этой новинки позволило Vertex почти что победить муковисцидоз: на тройную комбинацию отвечают приблизительно 90% пациентов с муковисцидозом.
2. AbbVie стремится предупредить ущерб от потери патентов своих хитов и загодя восполнить портфель блокбастеров. Считается, что ей это удастся за счет ризанкизумаба, антагониста интерлейкина-23 (IL-23), показанного для лечения псориаза средней и тяжелой степени. Ожидается, что доход от продаж нового лекарства поможет увеличить расширение показаний: сейчас ризанкизумаб оценивается при других воспалительных заболеваниях, таких как язвенный колит (болезнь Крона), псориатический артрит и бронхиальная астма.
3. В резерве AbbVie есть еще одна перспективная новинка, ингибитор Янус-киназ (JAK) упадацитиниб, который в перспективе к 2025 году может достичь годового объема продаж в 3,6 млрд. долл. США по воспалительным и аутоиммунным показаниям. Упадацитиниб сейчас также проверяется при других аутоиммунных и противовоспалительных патологиях, включая псориатический артрит и язвенный колит. С другой стороны, ниша ингибиторов JAK переполнена, хотя следует учесть, что упадацитиниб является выскоселективным ингибитором, в отличие от своих конкурентов, оккупировавших этот рынок в последние годы.
4. Пероральная форма агониста GLP1 семаглутида, предназначенная для лечения диабета 2 типа, от Novo Nordisk – тоже не единственный в своем роде препарат. Рынок агонистов GLP1 в настоящее время оценивается примерно в 7,7 миллиарда долларов США, но аналитики ожидают, что комфорт пероральной формы семаглутида позволит Novo Nordisk доминировать в нише инсулиннезависимого диабета.
5. Оназемноген абепарвовек – нашумевшее лекарство генной терапии от Novartis, который позволяет излечиться от спинальной мышечной атрофии после однократного введения. Вообще, в прошлом году Novartis получила впечатляющие шесть утверждений инновационных лекарств, но ее безусловный хит, конечно же, оназемноген абепарвовек, хотя он и пережил уже некоторые проблемы. Во-первых, препарат, который пока что является самым дорогим в мире лекарством, раскритиковали за стоимость. В-вторых, Novartis также попала в передрягу из-за проблем с данными клинических исследований своего нового хита.

Новое направление

Пожалуй, с некоммерческой, а больше научной точки зрения стоит выделить особые новинки 2020 года. Это первое на фармрынке нанотело каплацизумаб (Sanofi), разработанное для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры. (По сути, каплацизумаб – это фрагмент антитела.) Нанотела, давно разрабатываемые в диапазоне 12–30 кДа, обещают ряд преимуществ по сравнению с традиционными моноклональными антителами, которые больше150 кДа.

Считается, что малый формат обеспечивает им специфичность, аналогичную специфичности полноразмерных антител. Но при этом он открывает новые возможности в плане введения, а также обеспечивает способность связываться с мишенями, недоступными для полноразмерных антител. Кроме того, утверждается, что нанотела ускорят и удешевят производство. Пока что были реализованы лишь немногие из этих преимуществ, но некоторые экспериментальные проекты демонстрируют оживленный интерес к этому типу иммунотерапии – возможно, вскоре иммунотерапия рака станет значительно доступнее.

Что на горизонте?

Говоря о будущем, специалисты составили также перечень кандидатов, которые (скорее всего), будут утверждены в 2020 году. Что ж, если эти ожидания оправдаются, 2020 год может затмить предыдущий!

Список новых лекарств, ожидаемых в 2020 году

Источники: базы данных BioMedTracker и Cortellis.