Препарат Zolgensma от Novartis: дорого или потрясающе?

Пожалуй, нет ни одного уважающего себя СМИ, которое бы не написало о «самом дорогом в мире лекарстве». Вирусный вектор Zolgensma действительно официально самый дорогой препарат, когда-либо одобренный американским регулятором: Novartis выставила на него ценник в 2,125 миллиона долларов США. Страховым компаниям при этом предложили делать выплаты по 425 тысяч долларов в год в течение пяти лет.

Самый дорогой в мире препарат: все о препарате ZOLGENSMA

Действительно, на данный момент Zolgensma – самый дорогой в мире препарат. Но вместо обсуждения доходов Novartis, не лучше ли сосредоточиться на потребностях пациентов? Кто станет лечить от редких заболеваний без финансового стимула? Любое лекарство разрабатывается для получения прибыли. Но создание лишь одних высокотехнологичных уникальных препаратов сопряжено с огромными финансовыми и даже юридическими рисками.

Генная терапия – минное поле экспериментов

Генная терапия – не просто дорогая биотехнологическая головоломка, с которой «играют» десятки больших и не очень компаний. Она еще и непредсказуема, поэтому крайне редко оправдывает ожидания разработчиков и инвесторов. Этот сегмент не зря окрестили «минным полем» биотехнологии: немногие дорогостоящие вирусные векторы, липосомы, наночастицы, используемые в процессе разработки препаратов генной терапии, проходят клинические испытания еще в первых фазах. За недолгую историю отрасли провалились сотни, если не тысячи экспериментов. А некоторые из них даже закончились для участников фатально.

Тем не менее, часто разработчики средств генной терапии, ввиду отсутствия терапевтических альтернатив, «проталкивают» проекты дальше (ведь это деньги инвесторов и репутация компании), и эта настойчивость (а скорее риск) не всегда вознаграждается. Но эта традиция, к сожалению, существует, поскольку кандидаты генной терапии обычно тестируются на неизлечимых больных, которым терять больше нечего.

В отрасли есть примеры, касающиеся всё той же мышечной дистрофии. Возьмем относительно недавний случай с вектором SGT-001, который разработала для лечения мышечной дистрофии Дюшена Solid Biosciences. Несмотря на случаи токсичности в ранних испытаниях и запрет на проведение дальнейших, производитель таки начал еще одно клиническое исследование, в котором препарат не достиг конечных точек (практически не помогал пациентам). Тем не менее, американская компания не ставит на паузу совершенствовании препарата. Кто знает, возможно, биотехнологам Solid Biosciences удастся «перепрограммировать» средство должным образом. Всё-таки, возможности современных инструментов редактирования генома расширяются…

Zolgensma же выгодно отличается на фоне таких «недоработок»: генная терапия продемонстрировала приемлемую переносимость и высокую эффективность в клинических испытаниях, что позволило получить одобрение для использования у детей младше 2 лет.

При однократном введении Zolgensma корректирует дефектный ген, отвечающий за развитие спинальной мышечной атрофии. Это редкое заболевание разрушает нервы, контролирующие мышцы. Дети с наиболее тяжелой формой спинальной мышечной атрофии обычно не доживают до своего второго дня рождения. «Это потрясающе», – не устают повторять родители больных детей, которым посчастливилось получить лекарство, и клиницисты, наблюдающие улучшение состояния юных пациентов.

Zolgensma: насколько оправдана и справедлива цена препарата?

В свое время Novartis публично заявила, что цена Zolgensma может достигать 5 миллионов долларов. И, по комментариям специалистов из Института клинического и экономического анализа в Бостоне (независимой некоммерческой исследовательской группы, которая изучает цены на лекарства), страховые компании планировали покрывать терапию Zolgensma независимо от цены.

«Это положительный результат для пациентов и системы здравоохранения в целом, что Novartis выбрала цену на уровне, который более справедливо согласуется с выгодой, получаемой пациентами и их семьями», – отмечает доктор Стивен Пирсон (Steven Pearson), глава Института клинического и экономического анализа.

Но всё же Институт клинико-экономической экспертизы (ICER) подсчитал, что разумная цена Zolgensma составляет в пределах от 1,2 до 2,1 миллиона долларов США на пациента. Расчет проводился, исходя из оценки качества жизни на годы, по 100 000 – 15 000 долларов в год.

Родители же больных детей согласны на всё. Выступают с обвинениями в сторону Novartis пациенты – те, кому удалось дожить до взрослого возраста благодаря менее тяжелой форме заболевания.

Стоимость ZOLGENSMA: будет ли снижение цены?

По словам специалистов здравоохранительной отрасли, прайс Zolgensma – лишь яркий пример того, как цены на лекарства истощают ресурсы общества. Первую генную терапию генетического заболевания, Luxturna, одобрили в 2017 году. Она предназначалась для терапии редкого наследственного заболевания, палочко-колбочковой дистрофии. Luxturna также обходилась очень дорого – по 425 000 долларов за каждый глаз.

Еще на этапе клинических исследований Luxturna показала поразительные результаты: генная терапия обеспечивала пациентам возможность видеть то, что раньше было недоступным для обозрения – звезды, луну, фейерверки, лица родителей. Благодаря лечению люди могли вновь заниматься спортом, читать, совершать прогулки в вечернее время.

Тем не менее, есть вероятность того, что стоимость Zolgensma и подобных ему препаратов будет снижаться. Новый продукт Novartis – всего лишь второе лекарство для генной терапии спинальной мышечной атрофии (после Spinraza от Biogen, но лечение Spinraza должно продолжаться пожизненно и обходится порядка 375 000 долларов в год, так что рентабельность Zolgensma очевидна). Кроме того на разных стадиях разработки находятся несколько продуктов для лечения генетического расстройства. Причем, они более успешны, чем приведенный выше пример с Solid Biosciences. И если на рынке сформируется конкуренция, в долгосрочной перспективе логично ожидать снижения стоимости лечения. Если, конечно, этому не воспрепятствуют чиновники.