Novartis лицензирует препарат для лечения болезни Хантингтона

Речь идет о молекуле PTC518, которую сейчас проверяют в исследовании с участием примерно 250 человек с болезнью Хантингтона. Основная часть этого исследования должна завершиться в начале следующего года, однако Novartis не стала ждать ее результатов и заключила с разработчиком соединения эксклюзивное лицензионное соглашение.

В нейронауке, которая считается одной из самых сложных отраслей фармацевтических разработок, редко удается добиться положительных результатов. Однако определенный прогресс все же отмечается и швейцарская компания надеется на успех PTC518.

Как пояснил генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан, договоренность с PTC Therapeutics «имеет цель укрепить наше направление нейронауки и отражает наш стратегический вектор и стремление исследовать новые и потенциально трансформационные подходы к лечению нейродегенеративных заболеваний с высокими неудовлетворенными потребностями».

По словам сторон, соглашение планируется закрыть до конца марта. В этом случае PTC Therapeutics получит аванс в 1 миллиард долларов США. При достижении этапов клинического и коммерческого развития кандидата американская компания может получить вдобавок еще до 1,9 миллиарда долларов США.

Novartis бедет отвечать за разработку, производство и коммерциализацию PTC518 после завершения плацебо-контролируемой части испытания кандидата. Если PTC518 будет одобрен, Novartis и PTC Therapeutics разделят доходы и убытки в пропорции 60% на 40%.

PTC Therapeutics планирует использовать вырученные от запредельного соглашения средства для расширения своей платформы разработки лекарств, сфокусированной на сплайсинге РНК, а также для поддержки коммерческой деятельности. В настоящее время компания развивает четыре других программы, которые уже дошли до стадии клинических исследований и направлены на борьбу с рядом редких заболеваний, в частности боковым амиотрофическим склерозом и фенилкетонурией.