EMA приняло заявку на выдачу регистрационного удостоверения инновационному препарату от БАС

Регистрационную заявку на тоферсен также в данный момент рассматривает FDA. В случае одобрения этот препарат может стать первым лекарственным средством, нацеленным на генетическую первопричину БАС и модифицирующим течение заболевания.

Biogen лицензировала тоферсен у Ionis Pharmaceuticals. Это антисмысловой олигонуклеотид второго поколения, снижающий экспрессию мРНК супероксиддисмутазы 1 (SOD1) с целью блокирования синтеза белка SOD1 и дальнейшего уменьшения его уровня. Мутантный SOD1 оказывает токсическое действие на моторные нейроны, поэтому угнетение его продукции положительно влияет на состояние пациентов с БАС.

Впрочем, препарат Biogen подходит только для пациентов с БАС, связанным с мутацией в гене SOD-1. Мутации в этом гене ответственны за приблизительно 2% всех случаев БАС, а это менее 1 000 человек в Европе.

Отмечается, что продолжительность жизни при SOD1-БАС короче, чем при других формах этого нейродегенеративного заболевания.

Тоферсен продемонстрировал терапевтические преимущества в клиническом исследовании III фазы VALOR, а также ранее в КИ I и I/II фаз. Действие препарата также изучается в рамках исследования III фазы ATLAS, которое должно помочь выяснить, способен ли кандидат Biogen отсрочить начало клинических проявлений у лиц с пресимптоматической стадией болезни.