Революційний препарат від бічного аміотрофічного склерозу знову не пройшов перевірку FDA

Як і попереднього разу, американському регулятору не вистачило даних із клінічних досліджень.

Також наголошується, що у наданих даних «немає чіткого чи послідовного звʼязку між біомаркерами запалення нервової системи чи нейродегенерації, які мали б номінально значні результати, а також тих, що могли б підтвердити перевагу терапії».

Препарат Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, однак, вже отримав схвалення в Канаді на початку цього року після успішного завершення дослідження III фази.

Проте їхні американські колеги не поспішають. Зазначається, що AMX0035 знаходиться в дослідженні III фази, яке закінчиться наприкінці 2023 або на початку 2024 року. Керівництво Amylyx Pharmaceuticals попросили почекати до закінчення, перш ніж подавати нову реєстраційну заявку на свій продукт.

Компанія наполягає на ефективності свого препарату, а також нагадує агенції про те, що «спільнота БАС чекати не може».

AMX0035 є комбінацією з двох ліків: фенілбутирату натрію та тауроурсодезоксихолевой кислоти в пропорції 3 : 1. Перше використовується в лікуванні низки захворювань, повʼязаних з порушенням циклу Кребса. Тауроурсодезоксихолева кислота, також відома як таурурсодіол або урсодоксиколтаурин — жовчна кислота природного походження, яка синтезується в печінці шляхом конʼюгування таурину з урсодезоксихолевою кислотою. Передбачається, що AMX0035 регулює клітинний метаболізм і таким чином запобігає загибелі нейронів.