Разработчик перспективного препарата от бокового амиотрофического склероза зарегистрирует его сначала в Канаде и Европе – но не в США

FDA, как правило, является первой – и главной – инстанцией для фармацевтических компаний, которые хотят вывести новое лекарство на рынок. Это особенно верно, когда разработчик расположен в США и проводит там основную часть своих клинических программ. Тем не менее, Amylyx Pharmaceuticals решила изменить этот стереотип, и выбрала в качестве приоритетов Канаду и Европу.

Как и многие неврологические заболевания, боковой амиотрофический склероз (БАС) все еще неуловим для фармразработчиков. Изначально многообещающие кандидаты оказывались неудачными снова и снова, и в настоящее время для борьбы с этой болезнью используются всего два препарата, причем терапевтические возможности обоих весьма ограничены. Среди новых экспериментальных лекарств от БАС, находящихся на стадии разработки, самым перспективным считается AMX0035 – ведущий проект компании из Кембриджа Amylyx Pharmaceuticals.

Результаты небольшого исследования, проведенного в прошлом году в когорте пациентов с быстро прогрессирующей формой БАС, показали, что участники, получавшие AMX0035, добились существенного улучшения таких функций, таких как речь, ходьба и письмо, по сравнению с теми, кто получал плацебо. Это же исследование продемонстрировало, что AMX0035 замедляет прогрессирование БАС и продлевает выживаемость.

Получив эти результаты, Amylyx Pharmaceuticals пришла к выводу, что в этих данных достаточно доказательств для регистрации препарата. В марте компания заявила, что подаст маркетинговую заявку в канадский регулирующий орган по лекарственным средствам Health Canada в течение первой половины этого года. На днях компания заявила, что до конца 2021 года она подаст препарат на регистрацию в ЕС. Что качается США, то сроки утверждения там могут затянутся, поскольку американский регулятор затребовал дополнительные данные, и Amylyx Pharmaceuticals необходимо отдельно провести еще одно плацебо-контролируемое исследование. Руководство компании пообещало сотрудничать с FDA в этом направлении.

«Американцы, живущие с БАС, заслуживают такого же быстрого доступа к потенциально эффективным препаратам, который, скорее всего, вскоре получат канадцы и европейцы. Мы попросили FDA утвердить AMX0035 как можно скорее, но пока наши призывы игнорируются» – прокомментировал ситуацию президент пациентской организации, защищающей интересы людей, живущих с БАС, Келенит Балас.