Новое лекарство от серповидноклеточной анемии сработало без побочных эффектов

LentiGlobin (bb1111), который выпускает компания bluebird bio, представляет собой препарат на основе аутологичных генетически модифицированных CD34+ клеток, содержащих корректную копию гена вА-Т87Q-глобина. Это самоинактивирующийся лентивирусный вектор, доставляющий кодирующий вариант HBB BetaA-T87Q.

Как объясняют ученые, этот препарат генной терапии не меняет и не редактирует ген, обусловливающий развитие серповидно-клеточной анемии. Вместо этого вирусный вектор доставляет ген В-глобина, который «запускает» в организме процесс производства нормального гемоглобина (наряду с аномальным).

В последнее испытание по оценке эффективности LentiGlobin зачислили 43 пациента с серповидно-клеточной анемией, 35 из которых получили инфузию этого препарата. Среднее время наблюдения составило 17,3 месяца. Приживление трансплантата отмечалось у всех 35 пациентов.

В период между 6 и 36 месяцами после инфузии средний уровень общего гемоглобина у этих пациентов увеличился с исходного уровня 8,5 г/дл до 11 г/дл или выше. Также исследователи сообщили о снижении гемолиза и отметили у 25 участников полное разрешение тяжелых вазоокклюзионных явлений.

Кроме того, в течение 37,6 месяца наблюдения не было зафиксировано случаев гемобластоза (опухоли из кроветворных клеток).

На данный момент это исследование фазы 1/ 2 все еще продолжается.

К сожалению, нет поводов считать, что в обозримом будущем этот препарат станет доступным для пациентов с серповидно-клеточной анемией: настоящее время большинство людей с этим заболеванием живут в странах Африки к югу от Сахары и в Индии – часто у них нет возможности получить даже базовые препараты.