Agios Pharmaceuticals

Мітапіват, активатор піруваткінази R (PKR) – еритроцитарного ферменту, відповідального за гліколіз – вже схвалений в США як засіб лікування гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази.

Сподіваючись розширити застосування свого орфанного препарату, компанія не змогла отримати однозначної перемоги в дослідженні, що мало підтримати його нове показання: серповидноклітинна анемія.

Низькомолекулярний препарат компанії успішно пройшов дослідження 3 фази, в якому ним лікували дітей з дефіцитом піруваткінази.

FDA оцінило тебапіват після того, як у 2023 році компанія завершила випробування фази IIa, в якому він показав пристойні результати при мієлодиспластичному синдромі низького ризику.