Agios Pharmaceuticals

Митапиват, активатор пируваткиназы R (PKR) — эритроцитарного фермента, ответственного за гликолиз, — уже одобрен в США как средство лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы.

Надеясь расширить применение своего орфанного препарата, компания не смогла добиться однозначной победы в исследовании, которое должно было поддержать новое показание: серповидноклеточная анемия.

Низкомолекулярный препарат компании успешно прошел клиническое испытание третьей фазы, в котором лечили детей с дефицитом пируваткиназы.

FDA оценило тебапиват после того, как в 2023 году компания завершила испытание фазы IIa, в котором он показал приличные результаты при миелодиспластическом синдроме низкого риска.