4D Molecular Therapeutics

На ринку муковісцидозу поки що безроздільно панує Vertex Pharmaceuticals, проте наступні кілька років повинні показати, чи є потенціал у нових гравців у цій галузі – а також зручніших інгаляційних препаратів.

Експериментальний препарат генної терапії хвороби Фабрі позбавив пацієнтів залежності від ферментних засобів і підвищив рівень дефіцитного ензиму в міокарді.