4D Molecular Therapeutics

На рынке муковисцидоза пока безраздельно властвует Vertex Pharmaceuticals, однако следующие несколько лет должны показать, есть ли потенциал у новых игроков в этой области – а также у более удобных ингаляционных препаратов.

Экспериментальный препарат генной терапии болезни Фабри избавил пациентов от зависимости от ферментных препаратов и повысил уровень дефицитного фермента в миокарде.