Категорія: Новини

ДЕЦ рекомендував включити велманазу альфа до державних закупівель за ДКД

Дата публікації: 06 березня 17:00

Державний експертний центр МОЗ України за результатами оцінки медичних технологій рекомендував включити препарат велманаза альфа до переліків лікарських засобів, що закуповуються за державні кошти із застосуванням договорів керованого доступу. Рекомендацію було сформовано за підсумками державної оцінки медичних технологій (ОМТ).

Велманаза альфа застосовується як ферментозамісна терапія для пацієнтів із неневрологічними проявами альфа-маннозидозу легкого та помірного ступенів тяжкості.

Альфа-маннозидоз є рідкісним орфанним генетичним захворюванням, яке виникає через дефіцит ферменту альфа-D-маннозидази. Через це в організмі накопичуються олігосахариди, що може спричиняти ураження опорно-рухової системи, порушення дихання та затримку розвитку.

За міжнародними оцінками, захворювання трапляється приблизно в однієї людини на 500 тисяч населення.

Результати клінічних досліджень показали, що терапія велманазою альфа дозволяє суттєво знизити рівень олігосахаридів у крові — у середньому на 70,5%, а також покращити функціональні показники пацієнтів, зокрема витривалість і функцію легень протягом року лікування.

Довгострокові спостереження, які тривали до 12 років, свідчать, що у дітей лікування сприяє покращенню або стабілізації стану, тоді як у дорослих допомагає підтримувати стабільний перебіг захворювання.

При цьому найбільшу ефективність терапії фіксують у пацієнтів, які розпочали лікування на ранніх стадіях хвороби. Це підкреслює важливість своєчасної діагностики та раннього початку ферментозамісної терапії.

У ДЕЦ зазначають, що рекомендація щодо включення препарату до державних закупівель може розширити доступ пацієнтів із альфа-маннозидозом до необхідного лікування.

Передбачається, що закупівля препарату може здійснюватися через договори керованого доступу.

Довідка. Договори керованого доступу — це механізм, який держава використовує для забезпечення доступу пацієнтів до нових і дороговартісних інноваційних препаратів.

У межах цієї процедури держава проводить прямі переговори з виробниками оригінальних лікарських засобів і укладає спеціальні договори. Завдяки конфіденційності умов, зокрема щодо ціни та обсягів постачання, препарати можуть закуповуватися за нижчою вартістю.

Після укладення таких договорів ліки закуповуються за державні кошти, що дозволяє пацієнтам отримувати лікування безоплатно.