- Категория
- Новости
ГЭЦ рекомендовал включить велманазу альфа в государственные закупки с ДУД
- Дата публикации
Государственный экспертный центр Министерства здравоохранения Украины по результатам оценки медицинских технологий рекомендовал включить препарат велманаза альфа в перечни лекарственных средств, закупаемых за государственные средства с применением договоров управляемого доступа. Рекомендация была сформирована по итогам государственной оценки медицинских технологий (ОМТ).
Велманаза альфа применяется как ферментозаместительная терапия для пациентов с неневрологическими проявлениями альфа-маннозидоза лёгкой и средней степени тяжести.
Альфа-маннозидоз является редким орфанным генетическим заболеванием, которое возникает из-за дефицита фермента альфа-D-маннозидазы. В результате в организме накапливаются олигосахариды, что может вызывать поражения опорно-двигательной системы, нарушения дыхания и задержку развития.
По международным оценкам, заболевание встречается примерно у одного человека на 500 тысяч населения.
Результаты клинических исследований показали, что терапия велманазой альфа позволяет значительно снизить уровень олигосахаридов в крови — в среднем на 70,5%, а также улучшить функциональные показатели пациентов, в частности выносливость и функцию лёгких в течение года лечения.
Долгосрочные наблюдения, которые продолжались до 12 лет, свидетельствуют, что у детей лечение способствует улучшению или стабилизации состояния, тогда как у взрослых помогает поддерживать стабильное течение заболевания.
При этом наибольшая эффективность терапии наблюдается у пациентов, которые начали лечение на ранних стадиях болезни. Это подчёркивает важность своевременной диагностики и раннего начала ферментозаместительной терапии.
В ГЭЦ отмечают, что рекомендация о включении препарата в государственные закупки может расширить доступ пациентов с альфа-маннозидозом к необходимому лечению.
Предполагается, что закупка препарата может осуществляться через договоры управляемого доступа.
Справка. Договоры управляемого доступа — это механизм, который государство использует для обеспечения доступа пациентов к новым и дорогостоящим инновационным лекарственным средствам.
В рамках этой процедуры государство проводит прямые переговоры с производителями оригинальных препаратов и заключает специальные соглашения. Благодаря конфиденциальности условий, в частности относительно стоимости и объёмов поставок, препараты могут закупаться по цене, значительно ниже рыночной.
После заключения таких договоров лекарственные средства закупаются за государственные средства, что позволяет пациентам получать необходимое лечение бесплатно.
